DMD
Was ist Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)?: 108 häufig gestellte Fragen
Duchenne muscular dystrophy (DMD), commonly known as Duchenne, is a rare genetic disorder that causes progressive muscle weakness and degeneration. It is caused by mutations in the DMD gene, which affect the body's ability to produce functional dystrophin, a protein essential for protecting muscle fibers. Symptoms often appear in...
DMD
Was ist eine Exon-Deletion? Exon-Deletionen bei Duchenne-Muskeldystrophie verstehen
Was ist eine Exon-Deletion und warum ist sie bei der Duchenne-Muskeldystrophie relevant? Eine Exon-Deletion liegt vor, wenn ein oder mehrere Abschnitte eines Gens fehlen, was die Produktion eines lebenswichtigen Proteins beeinträchtigen kann. Bei DMD treten diese Deletionen im DMD-Gen auf, das die Anweisungen für die Proteinsynthese enthält.
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DMD
Was sind mdx-Mäuse und warum werden sie in der Forschung zur Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) eingesetzt?
Die mdx-Maus ist das am häufigsten verwendete Tiermodell zur Erforschung der Duchenne-Muskeldystrophie...
DMD
Was ist eine pränatale Diagnostik zur Erkennung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)?
Pränatale Tests auf Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) helfen werdenden Eltern zu verstehen, ob ihr ungeborenes Kind...
DMD
Zulassungsantrag für Biologika (BLA): Ein vollständiger Leitfaden zum Zulassungsverfahren gemäß FDA
Der Zulassungsantrag für Biologika (BLA) spielt eine entscheidende Rolle bei der Entwicklung neuer biologischer Therapien...
DMD
Können Patienten mit Becker-Syndrom Elevidys erhalten? Ist Elevidys für Patienten mit Becker-Syndrom von Nutzen?
Ist die Becker-Muskeldystrophie für die Elevidys-Therapie geeignet? In diesem Artikel gehen wir auf den aktuellen Forschungsstand ein….
DMD
North Star Ambulatory Assessment (NSAA) bei Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)
Das North Star Ambulatory Assessment (NSAA) ist ein standardisiertes, von Klinikern durchgeführtes Instrument zur Beurteilung von...
DMD
Was ist Kreatinkinase (CK)? Was bedeutet eine hohe Kreatinkinase?
Die Kreatinkinase (CK), auch bekannt als Kreatinphosphokinase (CPK), ist ein Enzym, das in … vorkommt.
DMD
Mutationen und Deletionen, die für Exon 53-Skipping-Therapien bei Duchenne-Muskeldystrophie geeignet sind
Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine schwächende und fortschreitende genetische Erkrankung, die vorwiegend … betrifft.
DMD
Mutationen und Deletionen, die für Exon 51-Skipping-Therapien bei Duchenne-Muskeldystrophie geeignet sind
Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine schwere genetische Erkrankung, die durch Mutationen in den Genen verursacht wird...
DMD
Mikrodystrophin: 5 kritische Fragen, die jeden beschäftigen
Mikro-Dystrophin und Dystrophin in voller Länge spielen eine entscheidende Rolle bei der Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD),...
DMD
Was ist eine Cytomegalievirus-Infektion (CMV)?
Sarepta teilt mit, dass ein Teenager mit Duchenne-Muskeldystrophie nach einer Behandlung verstorben ist...
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Was bedeutet DMD Warrior?
Ein DMD-Krieger (auch Duchenne-Krieger genannt) ist eine Bezeichnung für Personen, die...
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Was ist Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)?: 108 häufig gestellte Fragen
Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), allgemein bekannt als Duchenne, ist eine seltene genetische Erkrankung, die...
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Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Studie zum frühen Exon-45-Skipping zeigt erhöhte Dystrophinproduktion
Entrada Therapeutics hat positive erste Ergebnisse seiner Exon-45-Skipping-Studie ELEVATE-45-201 bekannt gegeben,...
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Entrada Therapeutics erhöht ENTR-601-44 auf 18 mg/kg in seiner Duchenne-Exon-44-Skipping-Studie
Entrada Therapeutics hat die Genehmigung erhalten, die höchste Dosis in seinem Exon 44 zu testen...
Forschung
Sapreme Therapeutics berichtet über eine starke präklinische Dystrophin-Wiederherstellung durch SPM-2551 bei Duchenne.
Sapreme Therapeutics hat vielversprechende präklinische Ergebnisse für SPM-2551, eine experimentelle Behandlung für Duchenne, bekannt gegeben...
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Deramiocel zeigt positive HOPE-3-Ergebnisse nach 24 Monaten bei Duchenne
Capricor Therapeutics hat neue Ergebnisse aus der HOPE-3-Studie veröffentlicht, in der Deramiocel an Menschen untersucht wurde...
Pressemitteilungen
Ractigen Therapeutics meldet positive erste Ergebnisse der Anwendung von RAG-18 am Menschen bei Duchenne-Muskeldystrophie
Ractigen Therapeutics hat positive erste Ergebnisse aus der Anwendung am Menschen für RAG-18 (NCT07282652), einem Prüfpräparat zur Behandlung von..., präsentiert.
Pressemitteilungen
Entrada Therapeutics und ENTR-601-44 zeigen in frühen PK/PD-Daten eine dosisabhängige Exon-44-Skipping-Wirkung.
Entrada Therapeutics und ENTR-601-44 sind experimentelle Therapien für Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie...
Pressemitteilungen
NS Pharma und Brogidirsen zeigen 5-Jahres-Klinikdaten bei DMD-Patienten, die für das Exon-44-Skipping geeignet sind.
Brogidirsen (NS-089/NCNP-02) von NS Pharma ist eine in der Entwicklung befindliche Therapie zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)...