Zulassung von Prüfpräparaten (IND) für Duchenne-Muskeldystrophie: Prozess, Studien und zukünftige Therapien
Der Weg zur Zulassung eines Prüfpräparats (Investigational New Drug, IND) für die Duchenne-Muskeldystrophie ist einer der wichtigsten regulatorischen Meilensteine in der modernen Arzneimittelentwicklung.
Gowers-Zeichen bei Duchenne-Muskeldystrophie: Frühe Symptome, Diagnose und klinische Bedeutung
Die Gowers-Zeichen bei Duchenne-Muskeldystrophie und das Gowers-Manöver gehören zu den frühesten und klinisch bedeutsamsten Anzeichen proximaler Muskelschwäche bei...
Was ist Exon-Skipping-Therapie bei Duchenne-Muskeldystrophie und wie funktioniert sie?
Was ist Exon-Skipping-Therapie bei DMD und wie funktioniert sie bei Duchenne-Muskeldystrophie? Dieser innovative genetische Ansatz zielt auf fehlerhafte Exons ab, um….
6 frühe Anzeichen der Duchenne-Muskeldystrophie, die jedes Elternteil heute kennen sollte
Anzeichen einer Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) sind im frühen Kindesalter oft subtil, werden aber mit zunehmender Muskelschwäche immer deutlicher. Das Erkennen der frühen Anzeichen ist daher wichtig.
Wie wirkt sich die Duchenne-Muskeldystrophie auf das Gehirn aus? Erkenntnisse aus kognitiver, verhaltensbezogener und neurologischer Forschung
Wie wirkt sich die Duchenne-Muskeldystrophie auf das Gehirn aus? Diese Frage gewinnt zunehmend an Bedeutung, da die Forschung zeigt, dass die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) nicht nur...