Autorización para la investigación de nuevos fármacos (IND, por sus siglas en inglés) para la distrofia muscular de Duchenne: proceso, ensayos clínicos y terapias futuras.
El proceso para obtener la autorización de un nuevo fármaco en investigación (IND, por sus siglas en inglés) para la distrofia muscular de Duchenne es uno de los hitos regulatorios más importantes en el desarrollo de fármacos modernos...
Signo de Gowers en la distrofia muscular de Duchenne: síntomas precoces, diagnóstico y significado clínico.
Los signos de Gowers en la distrofia muscular de Duchenne y la maniobra de Gowers se encuentran entre los indicadores más tempranos y clínicamente significativos de debilidad muscular proximal en...
¿Qué es la terapia de omisión de exón en la distrofia muscular de Duchenne y cómo funciona?
¿Qué es la terapia de omisión de exones en la DMD y cómo funciona en la distrofia muscular de Duchenne? Este innovador enfoque genético se dirige a los exones defectuosos para...
6 señales tempranas de la distrofia muscular de Duchenne que todo padre debería conocer hoy.
Los signos de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) suelen ser sutiles en la primera infancia, pero se vuelven progresivamente más evidentes a medida que la debilidad muscular empeora. Reconocer los primeros...
¿Cómo afecta la distrofia muscular de Duchenne al cerebro? Perspectivas cognitivas, conductuales y neurológicas.
¿Cómo afecta la distrofia muscular de Duchenne al cerebro? Esta pregunta cobra cada vez más importancia a medida que las investigaciones revelan que la distrofia muscular de Duchenne (DMD) no solo...