DMD
Qu’est-ce que la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) ? : 108 questions fréquentes
Duchenne muscular dystrophy (DMD), commonly known as Duchenne, is a rare genetic disorder that causes progressive muscle weakness and degeneration. It is caused by mutations in the DMD gene, which affect the body's ability to produce functional dystrophin, a protein essential for protecting muscle fibers. Symptoms often appear in...
DMD
Qu’est-ce qu’une délétion d’exon ? Comprendre les délétions d’exons dans la dystrophie musculaire de Duchenne
Qu’est-ce qu’une délétion d’exon et pourquoi est-elle importante dans la dystrophie musculaire de Duchenne ? Une délétion d’exon se produit lorsqu’une ou plusieurs parties d’un gène sont absentes, ce qui peut affecter la production d’une protéine essentielle par l’organisme. Dans la DMD, ces délétions se produisent dans le gène DMD, qui contient les instructions….
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DMD
Que sont les souris mdx et pourquoi sont-elles utilisées dans la recherche sur la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) ?
La souris mdx est le modèle animal le plus utilisé pour étudier la dystrophie musculaire de Duchenne...
DMD
Qu’est-ce que le dépistage prénatal de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) ?
Le dépistage prénatal de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) aide les futurs parents à savoir si leur enfant à naître...
DMD
Demande d’autorisation de mise sur le marché de produits biologiques (BLA) : Guide complet du processus d’approbation FDA
La demande d'autorisation de mise sur le marché de produits biologiques (BLA) joue un rôle essentiel dans la mise au point de nouvelles thérapies biologiques...
DMD
Les patients atteints de la maladie de Becker peuvent-ils recevoir le Elevidys ? Le Elevidys est-il bénéfique pour les patients atteints de la maladie de Becker ?
La dystrophie musculaire de Becker est-elle éligible au programme Elevidys ? Cet article explore les recherches actuelles….
DMD
Évaluation ambulatoire North Star (NSAA) dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)
L’évaluation ambulatoire North Star (NSAA) est un outil standardisé, administré par un clinicien, conçu pour évaluer….
DMD
Qu'est-ce que la créatine kinase (CK) ? Que signifie un taux élevé de créatine kinase ?
La créatine kinase (CK), également connue sous le nom de créatine phosphokinase (CPK), est une enzyme présente dans...
DMD
Mutations et délétions sensibles aux thérapies par saut d'exon 53 pour la dystrophie musculaire de Duchenne
La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie génétique débilitante et progressive qui touche principalement...
DMD
Mutations et délétions sensibles aux thérapies par saut d'exon 51 pour la dystrophie musculaire de Duchenne
La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie génétique grave causée par des mutations dans le gène...
DMD
Microdystrophine : 5 questions cruciales auxquelles tout le monde pense
La microdystrophine et la dystrophine complète jouent un rôle crucial dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD),...
DMD
Qu’est-ce que l’infection à cytomégalovirus (CMV) ?
Sarepta annonce le décès d'un adolescent atteint de dystrophie musculaire de Duchenne suite à son traitement...
DMD
Que signifie DMD Warrior ?
Un guerrier DMD (également appelé guerrier de Duchenne) est un terme utilisé pour décrire les personnes qui...
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DMD
Qu’est-ce que la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) ? : 108 questions fréquentes
La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), communément appelée dystrophie musculaire de Duchenne, est une maladie génétique rare qui...
Communiqués de presse
Entrada Therapeutics ENTR-601-45 : Une étude précoce sur le saut de l’exon 45 montre une production accrue de dystrophine
Entrada Therapeutics a annoncé des résultats initiaux positifs de son étude sur le saut de l'exon 45, ELEVATE-45-201,...
Communiqués de presse
Entrada Therapeutics fait progresser ENTR-601-44 à 18 mg/kg dans son étude sur le saut de l'exon 44 dans la dystrophie musculaire de Duchenne.
Le vaccin Entrada Therapeutics a reçu l'autorisation de tester la dose la plus élevée dans son exon 44...
Recherche
Sapreme Therapeutics rapporte une forte restauration préclinique de la dystrophine avec le SPM-2551 dans la dystrophie musculaire de Duchenne
Sapreme Therapeutics a annoncé des résultats précliniques prometteurs pour le SPM-2551, un traitement expérimental contre la dystrophie musculaire de Duchenne...
Communiqués de presse
L'étude Deramiocel présente des résultats positifs à 24 mois dans le cadre de l'étude HOPE-3 sur la dystrophie musculaire de Duchenne.
Capricor Therapeutics a publié de nouveaux résultats de l'étude HOPE-3 évaluant le Deramiocel chez l'homme...
Communiqués de presse
Ractigen Therapeutics rapporte des données positives initiales chez l'humain pour le RAG-18 dans la dystrophie musculaire de Duchenne
L’étude Ractigen Therapeutics a présenté des données initiales positives chez l’humain pour RAG-18 (NCT07282652), un traitement expérimental pour….
Communiqués de presse
Entrada Therapeutics et ENTR-601-44 présentent un saut d'exon 44 dépendant de la dose dans les données PK/PD précoces
Entrada Therapeutics et ENTR-601-44 sont des traitements expérimentaux conçus pour les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne...
Communiqués de presse
L'étude NS Pharma (Brogidirsen) présente des données cliniques à 5 ans chez des patients atteints de DMD susceptibles de bénéficier d'un saut de l'exon 44.
Le brogidirsen (NS-089/NCNP-02) de NS Pharma est un traitement expérimental contre la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) conçu...
