ДМД
Что такое делеция экзона? Понимание делеций экзона при мышечной дистрофии Дюшенна.
Что такое делеция экзона и почему она важна при мышечной дистрофии Дюшенна? Делеция экзона происходит, когда один или несколько участков гена отсутствуют, что потенциально влияет на то, как организм производит необходимый белок. При МДД эти делеции происходят в гене МДД, который содержит инструкции...
ДМД
Этапы клинических испытаний: Полное руководство по разработке лекарственных препаратов
Понимание этапов клинических испытаний может помочь семьям разобраться в том, как потенциальное лекарство проходит путь от лабораторных исследований до возможного одобрения и более широкого доступа пациентов. Когда семьи слышат, что лечение находится на 1-м, 2-м или 3-м этапе, терминология может вызывать путаницу. Каждый этап...
Продолжайте исследования
ДМД
Что представляют собой мыши mdx и почему их используют в исследованиях мышечной дистрофии Дюшенна (МДД)?
Мышь mdx является наиболее широко используемой животной моделью для изучения мышечной дистрофии Дюшенна...
ДМД
Что такое пренатальное тестирование на мышечную дистрофию Дюшенна (МДД)?
Пренатальное тестирование на мышечную дистрофию Дюшенна (МДД) помогает будущим родителям понять, есть ли риск развития у их будущего ребенка...
ДМД
Заявка на получение лицензии на биологический препарат (BLA): полное руководство по процессу утверждения FDA
Заявка на получение лицензии на биологический препарат (BLA) играет решающую роль в выводе на рынок новых биологических методов лечения...
ДМД
Могут ли пациенты с синдромом Беккера получать Elevidys? Приносит ли Elevidys пользу пациентам с синдромом Беккера?
Подходит ли мышечная дистрофия Беккера для применения препарата Elevidys? В этой статье мы рассмотрим текущие исследования...
ДМД
Амбулаторная оценка North Star (NSAA) при мышечной дистрофии Дюшенна (МДД)
Опросник North Star Ambulatory Assessment (NSAA) — это стандартизированный инструмент, заполняемый врачом и предназначенный для оценки...
ДМД
Что такое креатинкиназа (КК)? Что означает высокий уровень креатинкиназы?
Креатинкиназа (КК), также известная как креатинфосфокиназа (КФК), — это фермент, содержащийся в...
ДМД
Мутации и делеции, поддающиеся терапии пропуска экзона 53 при мышечной дистрофии Дюшенна
Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) — это изнурительное и прогрессирующее генетическое заболевание, которое в первую очередь поражает...
ДМД
Мутации и делеции, поддающиеся терапии пропуска экзона 51 при мышечной дистрофии Дюшенна
Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) — это тяжелое генетическое заболевание, вызванное мутациями в...
ДМД
Микродистрофин: 5 важных вопросов, о которых все думают
Микродистрофин и полноразмерный дистрофин играют решающую роль в лечении мышечной дистрофии Дюшенна (МДД),...
ДМД
Что такое цитомегаловирусная инфекция (ЦМВ)?
Компания Sarepta сообщает, что подросток с мышечной дистрофией Дюшенна скончался после лечения...
ДМД
Что означает DMD Warrior?
«Воин Дюшенна» (или «Воин Дюшенна») — это термин, используемый для описания людей, которые...
Последние статьи
Пресс-релизы
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Раннее исследование пропуска экзона 45 показывает повышенную выработку дистрофина
Компания Entrada Therapeutics объявила о положительных предварительных результатах своего исследования по пропуску экзона 45, ELEVATE-45-201,...
Пресс-релизы
В исследовании по изучению пропуска экзона 44 при мышечной дистрофии Дюшенна препарат Entrada Therapeutics продвинулся до дозы 18 мг/кг по сравнению с ENTR-601-44.
Препарат Entrada Therapeutics получил разрешение на тестирование самой высокой дозы в экзоне 44...
Исследовать
В исследовании Sapreme Therapeutics сообщается о значительном восстановлении функции дистрофина в доклинических исследованиях с помощью SPM-2551 при мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Sapreme Therapeutics объявила о многообещающих доклинических результатах применения SPM-2551, экспериментального препарата для лечения мышечной дистрофии Дюшенна...
Пресс-релизы
Deramiocel демонстрирует положительные результаты в исследовании HOPE-3 за 24 месяца при мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Capricor Therapeutics сообщила о новых результатах исследования HOPE-3, в котором оценивалась эффективность препарата Deramiocel у людей...
Пресс-релизы
Ractigen Therapeutics сообщает о положительных результатах первых клинических испытаний RAG-18 на людях при мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Ractigen Therapeutics представила положительные результаты первых испытаний на людях препарата RAG-18 (NCT07282652), экспериментального средства для лечения...
Пресс-релизы
Мутации Entrada Therapeutics и ENTR-601-44 демонстрируют дозозависимое пропускание экзона 44 в ранних фармакокинетических/фармакодинамических данных.
Entrada Therapeutics, ENTR-601-44 — это экспериментальная терапия, разработанная для пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна...
Пресс-релизы
Мутация Brogidirsen в гене NS Pharma демонстрирует 5-летние клинические данные у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, которым показан пропуск экзона 44.
Брогидирсен (NS-089/NCNP-02) компании NS Pharma — это экспериментальный препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), разработанный...
Пресс-релизы
Данные ELEVIDYS WMS за 2026 год: что они показывают, а что нет.
Компания Sarepta Therapeutics представила новые данные по препарату ELEVIDYS (деландистроген моксепарвовек) на Всемирной конференции 2026 года...