DMD

Duchenne Kas Distrofisi (DMD) Nedir?: 108 Sıkça Sorulan Soru

Duchenne muscular dystrophy (DMD), commonly known as Duchenne, is a rare genetic disorder that causes progressive muscle weakness and degeneration. It is caused by mutations in the DMD gene, which affect the body's ability to produce functional dystrophin, a protein essential for protecting muscle fibers. Symptoms often appear in...

Ekzon Delesyonu Nedir? Duchenne Kas Distrofisinde Ekzon Silinmelerini Anlamak

Ekzon delesyonu nedir ve Duchenne kas distrofisinde neden önemlidir? Ekzon delesyonu, bir genin bir veya daha fazla bölümünün eksik olması durumunda meydana gelir ve vücudun temel bir proteini üretme şeklini potansiyel olarak etkiler. DMD'de bu delesyonlar, talimatları içeren DMD geninde meydana gelir...
nokta_resim

Keşfetmeye devam edin

MDX fareleri nedir ve Duchenne kas distrofisi (DMD) araştırmalarında neden kullanılırlar?

Mdx faresi, Duchenne Musküler Atrofisi'ni incelemek için en yaygın kullanılan hayvan modelidir...

Duchenne Kas Distrofisi'nde (DMD) Doğum Öncesi Testler Hangileridir?

Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) için doğum öncesi testler, anne ve babaların doğmamış bebeklerinin bu hastalığa sahip olup olmadığını anlamalarına yardımcı olur...

Biyolojik Lisans Başvurusu (BLA): FDA Onay Sürecine İlişkin Eksiksiz Bir Kılavuz

Biyolojik Ürün Ruhsat Başvurusu (BLA), yeni biyolojik tedavilerin piyasaya sürülmesinde kritik bir rol oynar...

Becker Hastaları Elevidys Alabilir mi? Elevidys Becker Hastalarına Fayda Sağlar mı?

Becker kas distrofisi Elevidys için uygun mu? Bu makalede, güncel araştırmaları inceleyeceğiz...

Duchenne Musküler Distrofisi'nde (DMD) Kuzey Yıldızı Ambulatuvar Değerlendirmesi (NSAA)

Kuzey Yıldızı Ayakta Tedavi Değerlendirmesi (NSAA), değerlendirme amacıyla tasarlanmış, standartlaştırılmış, klinisyen tarafından uygulanan bir araçtır...

Kreatin Kinaz (CK) Nedir? Kreatin Kinaz Yüksekliği Ne Anlama Gelir?

Kreatin kinaz (CK), diğer adıyla kreatin fosfokinaz (CPK), hücrelerde bulunan bir enzimdir...

Duchenne Musküler Distrofisi İçin Ekzon 53 Atlamaya Uygun Delesyonlar ve Mutasyonlar

Duchenne Musküler Distrofisi (DMD), öncelikle etkileyen, yaşam kalitesini olumsuz etkileyen ve ilerleyici bir genetik hastalıktır...

Duchenne Musküler Distrofisi İçin Ekzon 51 Atlama Terapilerine Uygun Mutasyonlar ve Delesyonlar

Duchenne Musküler Distrofisi (DMD), genlerdeki mutasyonlardan kaynaklanan ciddi bir genetik hastalıktır...

Mikro Distrofin: Herkesin Düşündüğü 5 Kritik Soru

Mikro distrofin ve tam uzunluktaki distrofin, Duchenne kas distrofisi (DMD) tedavisinde çok önemli roller oynar...

Sitomegalovirüs Enfeksiyonu (CMV) Nedir?

Sarepta, Duchenne kas distrofisi olan bir gencin tedavi sonrasında hayatını kaybettiğini paylaştı...

DMD Savaşçısı Ne Demek?

DMD Savaşçısı (diğer adıyla Duchenne Savaşçısı), şu özelliklere sahip bireyleri tanımlamak için kullanılan bir terimdir...

Son makaleler

Duchenne Kas Distrofisi (DMD) Nedir?: 108 Sıkça Sorulan Soru

Duchenne kas distrofisi (DMD), yaygın olarak Duchenne olarak bilinen, nadir görülen genetik bir hastalıktır...

Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Erken Dönem Ekzon 45 Atlama Çalışması, Distrofin Artışını Gösteriyor

Entrada Therapeutics, Exon 45 Atlama Çalışması olan ELEVATE-45-201'den olumlu ilk sonuçlar açıkladı...

Entrada Therapeutics, Duchenne Ekzon 44 Atlama Çalışmasında ENTR-601-44'yi 18 mg/kg'a Yükseltiyor

Entrada Therapeutics, Exon 44'te en yüksek dozu test etmek için onay aldı...

Sapreme Therapeutics, Duchenne Kas Distrofisinde SPM-2551 ile Güçlü Klinik Öncesi Distrofin Restorasyonu Bildiriyor

Sapreme Therapeutics, Duchenne kas distrofisi için deneysel bir tedavi olan SPM-2551'e ilişkin umut verici klinik öncesi sonuçları açıkladı...

Deramiocel, Duchenne’de 24 Aylık HOPE-3 Çalışmasında Olumlu Sonuçlar Gösterdi

Capricor Therapeutics, Deramiocel'nin insanlarda değerlendirildiği HOPE-3 çalışmasından yeni sonuçlar bildirdi...

Ractigen Therapeutics, Duchenne'de RAG-18 İçin Olumlu İlk İnsan Verilerini Açıkladı

Ractigen Therapeutics, araştırma aşamasındaki bir tedavi olan RAG-18 (NCT07282652) için insanlarda yapılan ilk olumlu verileri sunmuştur...

Entrada Therapeutics’in ENTR-601-44 Adayı, Erken Dönem PK/PD Verilerinde Doza Bağlı Ekzon 44 Atlama Etkisi Gösterdi

Entrada Therapeutics ve ENTR-601-44, Duchenne kas distrofisi olan hastalar için tasarlanmış deneysel bir tedavi yöntemidir...

NS Pharma'nın Brogidirsen'i, Ekzon 44 Atlamaya Uygun DMD Hastalarında 5 Yıllık Klinik Verileri Sunuyor

NS Pharma'nin brogidirsen'i (NS-089/NCNP-02), Duchenne kas distrofisi (DMD) için tasarlanmış, araştırma aşamasında olan bir tedavidir...