DMD
Duchenne Kas Distrofisi (DMD) Nedir?: 108 Sıkça Sorulan Soru
Duchenne muscular dystrophy (DMD), commonly known as Duchenne, is a rare genetic disorder that causes progressive muscle weakness and degeneration. It is caused by mutations in the DMD gene, which affect the body's ability to produce functional dystrophin, a protein essential for protecting muscle fibers. Symptoms often appear in...
DMD
Ekzon Delesyonu Nedir? Duchenne Kas Distrofisinde Ekzon Silinmelerini Anlamak
Ekzon delesyonu nedir ve Duchenne kas distrofisinde neden önemlidir? Ekzon delesyonu, bir genin bir veya daha fazla bölümünün eksik olması durumunda meydana gelir ve vücudun temel bir proteini üretme şeklini potansiyel olarak etkiler. DMD'de bu delesyonlar, talimatları içeren DMD geninde meydana gelir...
Keşfetmeye devam edin
DMD
MDX fareleri nedir ve Duchenne kas distrofisi (DMD) araştırmalarında neden kullanılırlar?
Mdx faresi, Duchenne Musküler Atrofisi'ni incelemek için en yaygın kullanılan hayvan modelidir...
DMD
Duchenne Kas Distrofisi'nde (DMD) Doğum Öncesi Testler Hangileridir?
Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) için doğum öncesi testler, anne ve babaların doğmamış bebeklerinin bu hastalığa sahip olup olmadığını anlamalarına yardımcı olur...
DMD
Biyolojik Lisans Başvurusu (BLA): FDA Onay Sürecine İlişkin Eksiksiz Bir Kılavuz
Biyolojik Ürün Ruhsat Başvurusu (BLA), yeni biyolojik tedavilerin piyasaya sürülmesinde kritik bir rol oynar...
DMD
Becker Hastaları Elevidys Alabilir mi? Elevidys Becker Hastalarına Fayda Sağlar mı?
Becker kas distrofisi Elevidys için uygun mu? Bu makalede, güncel araştırmaları inceleyeceğiz...
DMD
Duchenne Musküler Distrofisi'nde (DMD) Kuzey Yıldızı Ambulatuvar Değerlendirmesi (NSAA)
Kuzey Yıldızı Ayakta Tedavi Değerlendirmesi (NSAA), değerlendirme amacıyla tasarlanmış, standartlaştırılmış, klinisyen tarafından uygulanan bir araçtır...
DMD
Kreatin Kinaz (CK) Nedir? Kreatin Kinaz Yüksekliği Ne Anlama Gelir?
Kreatin kinaz (CK), diğer adıyla kreatin fosfokinaz (CPK), hücrelerde bulunan bir enzimdir...
DMD
Duchenne Musküler Distrofisi İçin Ekzon 53 Atlamaya Uygun Delesyonlar ve Mutasyonlar
Duchenne Musküler Distrofisi (DMD), öncelikle etkileyen, yaşam kalitesini olumsuz etkileyen ve ilerleyici bir genetik hastalıktır...
DMD
Duchenne Musküler Distrofisi İçin Ekzon 51 Atlama Terapilerine Uygun Mutasyonlar ve Delesyonlar
Duchenne Musküler Distrofisi (DMD), genlerdeki mutasyonlardan kaynaklanan ciddi bir genetik hastalıktır...
DMD
Mikro Distrofin: Herkesin Düşündüğü 5 Kritik Soru
Mikro distrofin ve tam uzunluktaki distrofin, Duchenne kas distrofisi (DMD) tedavisinde çok önemli roller oynar...
DMD
Sitomegalovirüs Enfeksiyonu (CMV) Nedir?
Sarepta, Duchenne kas distrofisi olan bir gencin tedavi sonrasında hayatını kaybettiğini paylaştı...
DMD
DMD Savaşçısı Ne Demek?
DMD Savaşçısı (diğer adıyla Duchenne Savaşçısı), şu özelliklere sahip bireyleri tanımlamak için kullanılan bir terimdir...
Son makaleler
DMD
Duchenne Kas Distrofisi (DMD) Nedir?: 108 Sıkça Sorulan Soru
Duchenne kas distrofisi (DMD), yaygın olarak Duchenne olarak bilinen, nadir görülen genetik bir hastalıktır...
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Erken Dönem Ekzon 45 Atlama Çalışması, Distrofin Artışını Gösteriyor
Entrada Therapeutics, Exon 45 Atlama Çalışması olan ELEVATE-45-201'den olumlu ilk sonuçlar açıkladı...
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics, Duchenne Ekzon 44 Atlama Çalışmasında ENTR-601-44'yi 18 mg/kg'a Yükseltiyor
Entrada Therapeutics, Exon 44'te en yüksek dozu test etmek için onay aldı...
Araştırma
Sapreme Therapeutics, Duchenne Kas Distrofisinde SPM-2551 ile Güçlü Klinik Öncesi Distrofin Restorasyonu Bildiriyor
Sapreme Therapeutics, Duchenne kas distrofisi için deneysel bir tedavi olan SPM-2551'e ilişkin umut verici klinik öncesi sonuçları açıkladı...
Basın Bültenleri
Deramiocel, Duchenne’de 24 Aylık HOPE-3 Çalışmasında Olumlu Sonuçlar Gösterdi
Capricor Therapeutics, Deramiocel'nin insanlarda değerlendirildiği HOPE-3 çalışmasından yeni sonuçlar bildirdi...
Basın Bültenleri
Ractigen Therapeutics, Duchenne'de RAG-18 İçin Olumlu İlk İnsan Verilerini Açıkladı
Ractigen Therapeutics, araştırma aşamasındaki bir tedavi olan RAG-18 (NCT07282652) için insanlarda yapılan ilk olumlu verileri sunmuştur...
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics’in ENTR-601-44 Adayı, Erken Dönem PK/PD Verilerinde Doza Bağlı Ekzon 44 Atlama Etkisi Gösterdi
Entrada Therapeutics ve ENTR-601-44, Duchenne kas distrofisi olan hastalar için tasarlanmış deneysel bir tedavi yöntemidir...
Basın Bültenleri
NS Pharma'nın Brogidirsen'i, Ekzon 44 Atlamaya Uygun DMD Hastalarında 5 Yıllık Klinik Verileri Sunuyor
NS Pharma'nin brogidirsen'i (NS-089/NCNP-02), Duchenne kas distrofisi (DMD) için tasarlanmış, araştırma aşamasında olan bir tedavidir...
