O Dyne Therapeutics anunciou que o Ministério da Saúde, Trabalho e Bem-Estar (MHLW) do Japão concedeu a designação de medicamento órfão para o DYNE-251 em indivíduos com distrofia muscular de Duchenne (DMD) que têm mutações no gene DMD que são passíveis de salto do exon 51. O DYNE-251 está sendo avaliado no ensaio clínico global DELIVER de Fase 1/2 em andamento.
Expressão significativa de distrofina
“No estudo DELIVER, observamos uma melhora funcional sem precedentes e sustentada, impulsionada pela expressão significativa da distrofina, ressaltando o potencial do DYNE-251 para transformar o tratamento de pessoas que vivem com distrofia muscular de Duchenne”, disse Doug Kerr, MD, Ph.D., diretor médico da Dyne. Com a designação de medicamento órfão agora concedida no Japão, complementando as designações existentes nos EUA e na Europa, o DYNE-251 continua a avançar como uma promissora terapia de próxima geração para o salto do exon 51. Indivíduos com mutações passíveis de salto do exon 51 estão entre os mais prevalentes e funcionalmente impactados na população com DMD. A abordagem potencial dessa necessidade não atendida reforça ainda mais nosso compromisso de desenvolver uma terapia que proporcione melhora funcional para a comunidade de Duchenne, e estamos ansiosos para colaborar com os reguladores japoneses para determinar o caminho regulatório para o DYNE-251 no Japão.
Designação de medicamento órfão para DYNE-251 no Japão
No Japão, a designação de medicamento órfão é concedida a medicamentos destinados ao tratamento de doenças raras que afetam menos de 50.000 pacientes no país e para os quais há uma grande necessidade médica. Os benefícios incluem subsídios para custos de desenvolvimento e potencial exclusividade de mercado por até 10 anos, se aprovado. O DYNE-251 também recebeu a designação de Terapia Inovadora, Fast Track e Doença Pediátrica Rara da Food and Drug Administration dos EUA (FDA) e a designação de Medicamento Órfão da FDA e da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) para o tratamento de indivíduos com DMD, passíveis de salto do exon 51. Saber mais: Designação de terapia inovadora para DYNE-251
Meu filho pode fazer terapias para pular o exon 51?: Mutações e deleções passíveis de terapias de salto do exon 51
Sobre DYNE-251
DYNE-251 é um medicamento experimental que está sendo avaliado no ensaio clínico global DELIVER de Fase 1/2 para indivíduos com DMD que apresentam mutações no gene da DMD passíveis de salto do exon 51. DYNE-251 consiste em um oligômero de morfolino fosforodiamidato (PMO) conjugado a um fragmento de ligação ao antígeno (Fab) que se liga ao receptor de transferrina 1 (TfR1). Ele foi desenvolvido para permitir a produção de distrofina quase completa no músculo e no sistema nervoso central (SNC) para proporcionar melhora funcional. DYNE-251 recebeu a designação de Terapia Inovadora, a designação de Via Rápida e a designação de Doença Pediátrica Rara da Food and Drug Administration dos EUA (FDA), bem como a designação de Medicamento Órfão da FDA e da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) para o tratamento de indivíduos com DMD passíveis de salto do exon 51.
Além do DYNE-251, a Dyne está construindo uma franquia DMD e tem programas pré-clínicos direcionados a outros éxons, incluindo 53, 45 e 44.
Saber mais: Próximas terapias de salto do Exon 51 para o tratamento da DMD
