Seis pesquisas sobre DMD que você deve acompanhar em 2026

Apesar dos avanços significativos nos últimos dez anos para pacientes com DMD, ainda existe uma demanda considerável não atendida. Para suprir essa necessidade, diversas empresas, como Satellos, Regenxbio, Wave, Dyne e Avidity, estão desenvolvendo tratamentos experimentais que visam aumentar a eficácia e ampliar a acessibilidade.

2026 poderá ser um ano decisivo para o campo da distrofia muscular de Duchenne. Embora diversas terapias tenham chegado ao mercado nos últimos anos, ainda existe uma necessidade significativa não atendida para crianças que vivem com DMD. Mas, com várias empresas desenvolvendo tratamentos de última geração e o setor agora com vias regulatórias estabelecidas, especialistas afirmam que novas opções estão a caminho.

Diversas empresas, como a Satellos, Dyne, Avidity e Wave Life Sciences, estão trabalhando para atender a essa necessidade. Considerando o desenvolvimento de uma nova geração de terapias de exclusão de éxons e as terapias gênicas oferecidas pela Regenxbio e pela Solid Bio, há bons motivos para acreditar que novos tratamentos para DMD poderão estar disponíveis em breve. >> Leia mais: Terapias de salto de exon de próxima geração para DMD

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Satellos: SAT-3247

A Satellos anunciou o início de um estudo de Fase 2A com o SAT-3247 (NCT07287189) em pacientes ambulatoriais com distrofia muscular de Duchenne, com idades entre 7 e 10 anos. Neste estudo, duas doses de SAT-3247 serão avaliadas ao longo de 12 semanas, em um regime randomizado, duplo-cego, controlado por placebo e com administração intra-semanal, para determinar a dose ideal, a segurança, a tolerância e a eficácia preliminar. Saber mais: Estudo de Fase 2A (BASECAMP) do SAT-3247

Regenxbio: RGX-202

Com o RGX-202, que atualmente está passando por uma fase crucial de pesquisa, o Regenxbio está competindo pelo Elevidys da Sarepta no mercado de terapia genética.

Trinta pacientes com um ano de idade ou mais estão sendo recrutados para o experimento, tornando a população total mais jovem do que o rótulo existente do Elevidys. De acordo com Kelly, as primeiras descobertas de um pequeno grupo de pacientes publicadas em novembro de 2024 foram "extremamente encorajadoras", mostrando melhorias nos testes de força e função de tempo, juntamente com um perfil de segurança sólido. Em 2026, o Regenxbio prevê enviar um BLA.

O tamanho do gene DMD, que é grande demais para o veículo de entrega AAV, é um grande obstáculo para a terapia genética neste campo, de acordo com Kelly. Como resultado, uma forma encurtada é usada, mas seu produto final é incapaz de funcionar tão bem quanto a proteína de tamanho normal. Comparado ao Elevidys, a arquitetura do Regenxbio permite uma versão um pouco maior do gene.

Kelly está ansioso para ver os resultados de um estudo anterior ampliado para um número maior de pacientes. Se eficaz, ele acredita que isso dará aos pais que buscam uma terapia gênica para DMD mais uma opção e uma nova chance. Saber mais: A REGENXBIO anuncia a conclusão do recrutamento para o estudo pivotal do RGX-202 e o início da produção comercial em seu programa de terapia gênica para distrofia muscular de Duchenne.

Avidity Biosciences: Del-Zota

Ao focar no exon 44, para o qual não há medicamentos aprovados no momento, a Avidity pode fornecer tratamento para o 6% de pacientes com DMD que são suscetíveis ao salto do exon 44.

De acordo com Michael Kelly, diretor científico da CureDuchenne, o delpacibart zotadirsen (del-zota) aumentou a produção de distrofina em pacientes com DMD para um impressionante 25% de função normal em um estudo de Fase I/II. Esta é uma das melhores evidências de salto de exon observadas em qualquer medicamento. Além disso, o Del-Zota reduziu a creatina quinase para níveis quase normais.

A empresa pretende submeter um pedido de Licença Biológica (BLA) em meados de 2026, e mais resultados do estudo de extensão aberto Explore44 são esperados ainda este ano. O Del-Zota já recebeu a classificação de via rápida e a designação de medicamento órfão a partir do FDA. >> Continue lendo: Avidity Biosciences anuncia Programa de Acesso Gerenciado (MAP) nos EUA para a terapia experimental del-zota (exon 44 skipping)

Capricor Therapeutics: Deramiocel

A FDA está agora analisando um pedido de licença biológica para o tratamento celular alogênico da Capricor para cardiomiopatia por DMD. >> Leia mais: Estudo pivotal de fase 3 HOPE-3 do Deramiocel na DMD

Se aprovado, o Deramiocel seria o primeiro medicamento a tratar especificamente a cardiomiopatia da DMD. Quase todos os pacientes desenvolvem problemas cardíacos na idade adulta, tornando-a a principal causa de morte associada à doença. Com base nas recomendações da agência reguladora, o Capricor solicitou a aprovação completa do FDA, o que é incomum no mercado de DMD, pois a maioria dos medicamentos é aprovada por meio do programa de aprovação acelerada do FDA. Ler mais: O que é Deramiocel?

Dyne Therapeutics: Dina-251

Para obter aprovação rápida para sua terapia de próxima geração de supressão do éxon 51, Dyne-251, baseada em dados do estudo FDA, a Dyne está recrutando participantes para um estudo pivotal. A expressão da distrofina será utilizada como um desfecho substituto. Leia mais: Dyne Therapeutics solicitará aprovação acelerada no segundo trimestre de 2026 para a terapia de supressão do éxon 51 (DYNE-251).

Wave Life Sciences: WVE-N531

Após avaliar as necessidades dos pacientes, o CEO da Wave Life Sciences, Paul Bolno, disse que o caminho para um tratamento mais bem-sucedido era a melhor distribuição celular para maior produção de distrofina e expressão consistente.

A análise interina de seis meses do estudo de Fase II revelou que a variante WVE-N531 da Wave (um splicing alternativo com supressão do éxon 53) apresentou consistentemente a expressão da distrofina 9% em todos os pacientes. Isso resultou em músculos com aparência mais saudável e níveis sanguíneos reduzidos de creatina quinase, um biomarcador de lesão muscular, de acordo com Bolno. Ler mais: Começa o ensaio clínico de fase 2 da terapia de salto de éxon WVE-N531 para distrofia muscular de Duchenne

Ler mais: Ensaios clínicos para distrofia muscular de Duchenne (lista de todas as pesquisas)

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