ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) के लिए 1टीपी150टी के बाद स्वीकृत एकमात्र जीन थेरेपी 1टीपी104टी ने मरीजों से प्राप्त तीन साल के आंकड़ों के जारी होने के बाद डीएमडी समुदाय और निवेशकों को निराश किया है। 29 लाख अमेरिकी डॉलर की कीमत पर विपणन किए जा रहे इस उत्पाद ने डीएमडी से पीड़ित बच्चों के परिवारों के लिए कई सवाल खड़े कर दिए हैं: '1टीपी104टी जीन थेरेपी कितनी प्रभावी है, यह बच्चों की जीवन अवधि को कितना बढ़ाती है, और क्या किसी थेरेपी की प्रभावशीलता का आकलन केवल एनएसएए स्कोर के आधार पर करना सटीक है?' और अधिक जानें: एनएसएए क्या है?
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सारेप्टा की कहानी को कुछ नयापन देने की वाकई जरूरत है।
सरेप्टा ने हाल ही में ऐसे आंकड़े प्रकाशित किए जिनमें क्रिएटिन काइनेज स्तर शामिल नहीं था, जो ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के सबसे महत्वपूर्ण बायोमार्करों में से एक है। Elevidys जीन थेरेपी तक पहुंच के लिए अभियान चला रहे परिवार इस बात से नाराज हैं कि यह तकनीकी जानकारी साझा नहीं की गई। थेरेपी तक पहुंच के लिए अथक प्रयास करके धन जुटाने वाले अधिकांश परिवार कहते हैं, “हम आपको लाखों डॉलर दे रहे हैं, लेकिन आप बदले में हमें कुछ नहीं दे रहे हैं; तथ्य, आंकड़े और विज्ञान। आप सिर्फ हमारा पैसा ले रहे हैं।” और अधिक जानें: सारेप्टा ने एलेविडिस के 3-वर्षीय शीर्ष-स्तरीय आंकड़े जारी किए।
2025 की वसंत ऋतु में जब Elevidys से संबंधित दो मौतें हुईं, तो सरेप्टा के शेयरों में गिरावट शुरू हो गई। गर्मियों के दौरान, एक तीसरी मौत की खबर सामने आई, जो लिम्ब-गर्डल मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए एक प्रायोगिक जीन उपचार से जुड़ी थी, जिसमें Elevidys के समान ही AAV वेक्टर का उपयोग किया जाता है। कुल मिलाकर, कंपनी के शेयर की कीमत साल की शुरुआत से 80% गिरकर लगभग दस वर्षों में अपने सबसे निचले स्तर पर पहुंच गई।.
क्या Elevidys काम करता है या नहीं?
कंपनी प्रबंधन को उम्मीद है कि हाल ही में जारी किए गए 2025 के वित्तीय विवरण और Elevidys पर अद्यतन तीन-वर्षीय आँकड़े स्थिति को बेहतर बना देंगे, लेकिन उन्हें निराशा हाथ लग सकती है। हालांकि सरेप्टा NSAA में 4 अंकों की वृद्धि को जीन थेरेपी के लाभकारी होने का संकेत मानती है, लेकिन थेरेपी की लागत और 4 अंकों का NSAA स्कोर चिंता का विषय है।. डीएमडी से पीड़ित बच्चों के परिवार इन सवालों के जवाब के लिए सरेप्टा से प्रतीक्षा कर रहे हैं:
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धन जुटाने के कार्यक्रमों का आयोजन करने वाले परिवारों के प्रश्न
- क्या एनएसएए में 4 अंकों की वृद्धि से वास्तव में $2.9 मिलियन का नुकसान हुआ?
- तीन साल पहले, डीएमडी से पीड़ित एक बच्चे का क्रिएटिन काइनेज स्तर क्या था, जो 1टीपी104टी उपचार के लिए उम्मीदवार था, और 1टीपी104टी उपचार प्राप्त करने के तीन साल बाद क्रिएटिन काइनेज स्तर क्या था?
- यदि Elevidys लेने के बाद क्रिएटिन काइनेज का स्तर कम नहीं होता है, तो क्या इसका मतलब यह नहीं है कि मांसपेशियों को नुकसान हो रहा है?
- क्या आपने Elevidys जीन थेरेपी प्राप्त कर रहे बच्चों में क्रिएटिन काइनेज के स्तर को मापने के लिए मांसपेशियों के बायोप्सी नमूने लिए थे?
ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए पहली जीन थेरेपी Elevidys, जिसे FDA द्वारा अनुमोदित किया गया है (लेकिन EMA द्वारा नहीं), को बहुत जल्द नए प्रतिस्पर्धियों का सामना करना पड़ेगा। बाजार में प्रवेश करने के सबसे करीब REGENXBIO है, जिसने पिछले महीने घोषणा की थी कि वह 2026 के मध्य तक अपनी RGX-202 जीन थेरेपी के अनुमोदन के लिए आवेदन करने की योजना बना रही है। SolidBio की SGT-003 जीन थेरेपी भी एक महत्वाकांक्षी विकल्प है, और यदि ये विकल्प बाजार में आते हैं, तो यह आश्चर्यजनक नहीं होगा यदि DMD रोगी और उनके परिवार इलाज के लिए Elevidys को छोड़ दें। और पढ़ें: Elevidys जीन थेरेपी में क्रिएटिन काइनेज (CK), डिस्ट्रोफिन स्तर और NSAA स्कोर
सरेप्टा के लिए आगे और भी कठिन समय आ सकता है क्योंकि बिक्री घट रही है, प्रतिस्पर्धा कड़ी होती जा रही है और पर्याप्त स्पष्ट और आश्वस्त करने वाले वैज्ञानिक आंकड़े उपलब्ध नहीं हैं। डीएमडीवॉरियर के जर्मन प्रतिनिधि का मानना है कि जैव प्रौद्योगिकी कंपनी अब एक बड़ी दवा कंपनी के लिए भी संभावित अधिग्रहण लक्ष्य के रूप में कम आकर्षक होती जा रही है, क्योंकि इसकी छवि खराब हो चुकी है और इसके मरीज असंतुष्ट हैं। स्वयं से ये प्रश्न पूछें: ‘'एक बार की' जीन थेरेपी या एक्सॉन-स्किपिंग थेरेपी
आपको कौन सी डीएमडी जीन थेरेपी चुननी चाहिए?
डीएमडी के मरीजों और उनके परिवारों को जल्द ही कठिन विकल्प चुनने पड़ सकते हैं क्योंकि Elevidys उसी वेक्टर का उपयोग करता है जैसा कि REGENXBIO के RGX-202 और Solid Biosciences के SGT-003 जैसी नई थेरेपी में किया जाता है।.
अभियान चला रहे परिवारों को एक बार फिर याद दिलाना ज़रूरी है: “आप AAV का इस्तेमाल सिर्फ़ एक बार कर सकते हैं!” “इसलिए, अगर आप Elevidys जीन थेरेपी चुनते हैं, तो आप दूसरे विकल्पों से वंचित रह सकते हैं।” इसी कारण, जिन परिवारों के पास अभी समय है, उनके लिए अपने अभियान की गति धीमी करना या कुछ समय के लिए स्थगित कर देना एक अच्छा विचार हो सकता है।.
और ढूंढें: Elevidys के बारे में अक्सर पूछे जाने वाले प्रश्न
सारेप्टा के शेयर का 1 साल का मूल्य
EMBARK के उत्साहजनक अपडेट के बावजूद, Sarepta Therapeutics के शेयर मूल्य का हालिया प्रदर्शन कमजोर रहा है, जिसमें 7 दिनों में 8.53% का रिटर्न और साल-दर-साल 4.83% की गिरावट दर्ज की गई है। वहीं, 1 साल में कुल शेयरधारक रिटर्न में 82.22% और 3 साल में कुल शेयरधारक रिटर्न में 83.21% की गिरावट यह दर्शाती है कि बाजार का रुझान कितना ठंडा पड़ गया है, जबकि 90 दिनों में 8.62% के रिटर्न से कुछ अल्पकालिक गति के पुनर्निर्माण का संकेत मिलता है।.
लेख में CK के मुद्दे को समझने में कठिनाई हो रही है। CK में गिरावट का मुद्दा उठाया गया है और FDA ने इसमें नाटकीय कमी दर्ज की है। यह कमी स्थायी साबित हुई है। लेखक को यह जानकारी कहाँ से मिल रही है?
आपको Elevidys प्राप्त करने से पहले और बाद में CK स्तरों के संबंध में FDA रिपोर्ट कहाँ मिली?
EMA: अध्ययन में यह साबित नहीं हुआ कि Elevidys का 12 महीने बाद चलने-फिरने की क्षमता पर कोई प्रभाव पड़ता है। NSAA स्कोर में सुधार उन रोगियों में देखा गया जिन्हें Elevidys दिया गया था और जिन्हें प्लेसीबो दिया गया था। दोनों समूहों के NSAA स्कोर में परिवर्तन का अंतर 34-पॉइंट स्केल पर 0.65 था और यह सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण नहीं था, जिसका अर्थ है कि यह संयोगवश हो सकता है। इसके अलावा, हालांकि Elevidys से उपचारित कई रोगियों में डिस्ट्रोफिन प्रोटीन का छोटा रूप पाया गया, लेकिन डिस्ट्रोफिन के स्तर को चलने-फिरने की क्षमता में सुधार से नहीं जोड़ा जा सका।.