Satellos reicht IND bei FDA für die klinische Phase-2-Studie SAT-3247 bei Duchenne-Muskeldystrophie ein

Satellos Bioscience gab die Einreichung eines Antrags auf Zulassung eines neuen Prüfpräparats (IND) bei der US-amerikanischen Gesundheitsbehörde FDA (FDA) bekannt. Parallel dazu wurden Zulassungsanträge im Vereinigten Königreich, Europa, Serbien und Australien eingereicht, um eine klinische Phase-2-Studie mit SAT-3247 bei gehfähigen Kindern mit Duchenne-Muskeldystrophie (Duchenne oder DMD) einzuleiten.

An der geplanten Phase-2-Studie werden in den USA nach der Zulassung von FDA und weltweit nach der Genehmigung durch die Gesundheitsbehörden der Länder Kinder mit Duchenne teilnehmen. Die dreimonatige randomisierte, placebokontrollierte Studie untersucht Sicherheit und Verträglichkeit sowie wichtige Parameter wie Kraft, Funktion, Biomarker und Muskelgesundheit. Eine neunmonatige offene Verlängerung der Studie ist ebenfalls geplant.

Ausgewählte Themen

• Zulassungsanträge in den USA, Großbritannien, Europa, Serbien und Australien eingereicht
• Dreimonatige randomisierte, placebokontrollierte Studie zur Beurteilung der Sicherheit, Pharmakokinetik, Dosis, Muskelbiopsien und Funktionsmessungen bei gehfähigen Kindern
• Der erste Patient wird voraussichtlich Ende 2025 in die Studie aufgenommen
• Langzeit-Verlängerungsstudie mit erwachsenen Patienten aus der Phase 1b-Studie in Australien genehmigt; weitere erwachsene Patienten geplant

„Die Einreichung unserer Anträge für die klinische Phase-2-Studie in den USA und weltweit markiert einen wichtigen Meilenstein für Satellos, um das Potenzial von SAT-3247 zur neuartigen Behandlung von Duchenne weiter auszubauen“, sagte Frank Gleeson, Mitbegründer und CEO von Satellos. „Aktuelle Therapien gehen nicht auf die grundlegende Herausforderung bei Duchenne ein, die wir identifiziert haben – den beeinträchtigten Muskelreparaturprozess des Körpers. Mit SAT-3247 wollen wir diesen Regenerationszyklus neu starten und so das Potenzial haben, Muskeln wiederherzustellen, funktionelle Ergebnisse zu verbessern und Leben wirklich zu verändern.“

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Klinische Studien mit SAT-3247

SAT-3247 ist eine orale niedermolekulare Therapie, die die Fähigkeit des Körpers zur Muskelregeneration wiederherstellen soll, ein Prozess, der bei Duchenne beeinträchtigt ist. In einer kürzlich abgeschlossenen Phase-1b-Studie an fünf erwachsenen Patienten mit Duchenne erwies sich SAT-3247 als sicher und gut verträglich. Die Pharmakokinetik von SAT-3247 bei Erwachsenen mit Duchenne entsprach der von gesunden Probanden. Wichtig war, dass die Wirksamkeit untersucht wurde. Innerhalb von 28 Tagen wurde eine ungefähre Verdoppelung der Griffstärke sowie eine Verbesserung der Vitalkapazität (Lungenfunktion) beobachtet. Satellos hat eine 11-monatige Verlängerungsstudie in Australien eingeleitet, um die langfristige Sicherheit und Wirksamkeit bei den Teilnehmern der Phase-1b-Studie zu untersuchen. Weitere Erweiterungen dieser Studie sind geplant. Mehr lesen: Satellos SAT-3247 Ansatz

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