Precision BioSciences представляет доклинические данные об эффективности и длительности действия препарата PBGENE-DMD при лечении мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) на съезде Ассоциации мышечной дистрофии 2025 года...
Этот подход к коррекции гена дистрофина, включающий редактирование стволовых клеток-сателлитов мышц, потенциально повышает долговечность и функциональные результаты по сравнению с синтетическими подходами. Поскольку до...
Сарепта сообщает о смерти 16-летнего мальчика после лечения генной терапией Elevidys
Во вторник Sarepta Therapeutics сообщила, что первый зарегистрированный смертельный случай, связанный с их генной терапией мышечной дистрофии Дюшенна, Elevidys, произошел в...
Компании Italfarmaco и Medis объявили о заключении эксклюзивного дистрибьюторского соглашения на препарат Гивиностат в 17 странах Центральной и Восточной Европы, включая страны Балтии
Italfarmaco и Medis, ведущая фармацевтическая компания по коммерциализации в Центральной и Восточной Европе, сегодня объявили о заключении эксклюзивного дистрибьюторского соглашения по препарату Гивиностат (Duvyzat) компании Italfarmaco...
Терапия Biophytis' BIO101 для лечения саркопении может принести надежду пациентам с мышечной дистрофией Дюшенна
Результаты клинического исследования фазы 2 SARA-INT были опубликованы в журнале Journal of Cachexia, Sarcopenia and Muscle (JCSM), основном справочном журнале по исследованиям саркопении,...
Лечение Eteplirsen (Exondys 51) значительно замедляет снижение функции сердца при мышечной дистрофии Дюшенна
После многообещающих результатов в замедлении снижения функции сердца у пациентов с МДД, Eteplirsen (Exondys 51) продолжает демонстрировать потенциал в решении ключевых аспектов...