Precision BioSciences apresenta dados de eficácia pré-clínica e durabilidade do PBGENE-DMD para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD) na Muscular Dystrophy Association de 2025...
Esta abordagem de correção do gene da distrofina que envolve a edição de células-tronco satélites musculares potencialmente melhora a durabilidade e os resultados funcionais em comparação com abordagens sintéticas. Desde...
Sarepta relata morte de menino de 16 anos após tratamento com terapia genética Elevidys
Na terça-feira, a Sarepta Therapeutics disse que a primeira fatalidade registrada associada à sua terapia genética para distrofia muscular de Duchenne, Elevidys, ocorreu em um...
O acordo de distribuição exclusiva da Givinostat em 17 países da Europa Central e Oriental, incluindo os Estados Bálticos, foi anunciado pela Italfarmaco e Medis
A Italfarmaco e a Medis, empresa líder em comercialização farmacêutica na Europa Central e Oriental, anunciaram hoje um acordo de distribuição exclusiva para o Givinostat (Duvyzat), medicamento da Italfarmaco...
Terapia Biophytis' BIO101 para tratamento de sarcopenia pode trazer esperança para pacientes com distrofia muscular de Duchenne
O ensaio clínico de Fase 2 SARA-INT foi publicado no Journal of Cachexia, Sarcopenia and Muscle (JCSM), o principal periódico de referência para pesquisa sobre sarcopenia,...
Tratamento com Eteplirsen (Exondys 51) retarda significativamente o declínio da função cardíaca na distrofia muscular de Duchenne
Após resultados promissores na redução do declínio da função cardíaca em pacientes com DMD, o Eteplirsen (Exondys 51) continua a mostrar potencial para abordar aspectos-chave de...