Precision BioSciences presenta datos preclínicos de eficacia y durabilidad de PBGENE-DMD para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en la Asociación de Distrofia Muscular de 2025...
Este enfoque de corrección del gen de la distrofina, que implica la edición de células madre satélite musculares, podría mejorar la durabilidad y los resultados funcionales en comparación con los enfoques sintéticos. Desde entonces...
Sarepta informa sobre la muerte de un niño de 16 años tras un tratamiento con terapia génica Elevidys
El martes, Sarepta Therapeutics dijo que la primera muerte registrada asociada con su terapia genética para la distrofia muscular de Duchenne, Elevidys, había ocurrido en...
Italfarmaco y Medis han anunciado un acuerdo de distribución exclusiva de Givinostat en 17 países de Europa central y oriental, incluidos los países bálticos.
Italfarmaco y Medis, una empresa líder en comercialización farmacéutica en Europa Central y Oriental, anunciaron hoy un acuerdo de distribución exclusiva para Givinostat (Duvyzat), el medicamento de Italfarmaco...
La terapia Biophytis' BIO101 para el tratamiento de la sarcopenia podría brindar esperanza a los pacientes con distrofia muscular de Duchenne
El ensayo clínico de fase 2 SARA-INT se publicó en el Journal of Cachexia, Sarcopenia and Muscle (JCSM), la principal revista de referencia para la investigación de la sarcopenia,...
El tratamiento con Eteplirsen (Exondys 51) ralentiza significativamente el deterioro de la función cardíaca en la distrofia muscular de Duchenne
Tras obtener resultados prometedores en la desaceleración del deterioro de la función cardíaca en pacientes con DMD, Eteplirsen (Exondys 51) continúa mostrando potencial para abordar aspectos clave...