Precision BioSciences präsentiert präklinische Daten zur Wirksamkeit und Haltbarkeit von PBGENE-DMD zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) auf der Konferenz der Muscular Dystrophy Association 2025 ...
Dieser Ansatz zur Korrektur des Dystrophin-Gens, bei dem Muskel-Satelliten-Stammzellen bearbeitet werden, verbessert möglicherweise die Haltbarkeit und die funktionellen Ergebnisse im Vergleich zu synthetischen Ansätzen. Seit …
Sarepta meldet Tod eines 16-jährigen Jungen nach Behandlung mit der Gentherapie Elevidys
Am Dienstag gab Sarepta Therapeutics bekannt, dass der erste registrierte Todesfall im Zusammenhang mit ihrer Gentherapie für Duchenne-Muskeldystrophie, Elevidys, in einem … aufgetreten sei.
Italfarmaco und Medis geben exklusiven Vertriebsvertrag für Givinostat in 17 mittel- und osteuropäischen Ländern, einschließlich der baltischen Staaten, bekannt
Italfarmaco und Medis, ein führendes Pharmaunternehmen in Mittel- und Osteuropa, gaben heute eine exklusive Vertriebsvereinbarung für Givinostat (Duvyzat), das Medikament von Italfarmaco, bekannt.
Biophytis' BIO101-Therapie zur Behandlung von Sarkopenie könnte Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie Hoffnung bringen
Die klinische Phase-2-Studie SARA-INT wurde im Journal of Cachexia, Sarcopenia and Muscle (JCSM) veröffentlicht, der wichtigsten Referenzzeitschrift für Sarkopenieforschung.
Eteplirsen (Exondys 51)-Behandlung verlangsamt den Rückgang der Herzfunktion bei Duchenne-Muskeldystrophie deutlich
Nach vielversprechenden Ergebnissen bei der Verlangsamung des Rückgangs der Herzfunktion bei Patienten mit DMD zeigt Eteplirsen (Exondys 51) weiterhin Potenzial bei der Behandlung wichtiger Aspekte von …