Precision BioSciences 在 2025 年肌肉萎缩症协会会议上展示了 PBGENE-DMD 治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 的临床前疗效和耐用性数据……
这种肌营养不良蛋白基因校正方法涉及编辑肌肉卫星干细胞，与合成方法相比，它有可能提高耐久性和功能结果。自……
Sarepta 报告称 16 岁男孩接受 Elevidys 基因治疗后死亡
周二，Sarepta Therapeutics 表示，其针对杜氏肌营养不良症的基因疗法 Elevidys 出现了第一例死亡案例，该疗法发生在......
Italfarmaco 和 Medis 宣布签署 Givinostat 在波罗的海国家等 17 个中欧和东欧国家的独家经销协议
Italfarmaco 和中欧和东欧领先的制药商业化公司 Medis 今天宣布了针对 Italfarmaco 的药物 Givinostat (Duvyzat) 的独家分销协议......
Biophytis' BIO101 疗法治疗肌肉减少症或为杜氏肌营养不良症患者带来希望
第 2 期临床试验 SARA-INT 发表在《恶病质、肌肉减少症和肌肉》杂志 (JCSM) 上，该杂志是肌肉减少症研究的主要参考期刊......
Eteplirsen (Exondys 51) 治疗可显著减缓杜氏肌营养不良症患者的心脏功能衰退
Eteplirsen（Exondys 51）在减缓 DMD 患者心脏功能衰退方面取得了良好成果，并继续显示出在解决关键问题方面的潜力......