Precision BioSciences, 2025 Musküler Distrofi Derneği'nde Duchenne Musküler Distrofi (DMD) Tedavisinde PBGENE-DMD'nin Klinik Öncesi Etkinlik ve Dayanıklılık Verilerini Sunuyor...
Kas uydu kök hücrelerinin düzenlenmesini içeren bu distrofin gen düzeltme yaklaşımı, sentetik yaklaşımlara kıyasla dayanıklılığı ve işlevsel sonuçları potansiyel olarak artırmaktadır.
Sarepta, Elevidys Gen Terapisi Tedavisinden Sonra 16 Yaşındaki Çocuğun Ölümünü Bildirdi
Salı günü, Sarepta Therapeutics, Duchenne kas distrofisi için gen tedavisi olan Elevidys ile ilişkili kaydedilen ilk ölümün...
Italfarmaco ve Medis, Givinostat'ın Baltık Ülkeleri de Dahil 17 Orta ve Doğu Avrupa Ülkesinde Münhasır Dağıtım Anlaşmasını Duyurdu
Italfarmaco ve Orta ve Doğu Avrupa'nın önde gelen ilaç ticarileştirme şirketlerinden Medis, bugün Italfarmaco'nun ilaç markası Givinostat (Duvyzat) için özel dağıtım anlaşması imzaladıklarını duyurdu.
Sarkopeni Tedavisinde Biophytis' BIO101 Terapisi Duchenne Musküler Distrofi Hastalarına Umut Getirebilir
Faz 2 klinik çalışması SARA-INT, sarkopeni araştırmaları için birincil referans dergisi olan Journal of Cachexia, Sarcopenia and Muscle'da (JCSM) yayımlandı.
Eteplirsen (Exondys 51) Tedavisi Duchenne Musküler Distrofi'de Kalp Fonksiyonu Gerilemesini Önemli Ölçüde Yavaşlatıyor
DMD'li hastalarda kalp fonksiyonlarındaki düşüşü yavaşlatmada ümit verici sonuçlar elde edilmesinin ardından, Eteplirsen (Exondys 51), ... 'nin temel yönlerini ele almada potansiyel göstermeye devam ediyor.