Precision BioSciences présente des données précliniques d'efficacité et de durabilité sur PBGENE-DMD pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) lors de la conférence 2025 de la Muscular Dystrophy Association...
Cette approche de correction du gène de la dystrophine, qui implique la modification des cellules souches satellites musculaires, améliore potentiellement la durabilité et les résultats fonctionnels par rapport aux approches synthétiques. Depuis…
Sarepta annonce le décès d'un garçon de 16 ans après un traitement par thérapie génique Elevidys
Mardi, Sarepta Therapeutics a déclaré que le premier décès enregistré associé à leur thérapie génique pour la dystrophie musculaire de Duchenne, Elevidys, était survenu dans un...
L'accord de distribution exclusive de Givinostat dans 17 pays d'Europe centrale et orientale, y compris les États baltes, a été annoncé par Italfarmaco et Medis
Italfarmaco et Medis, une société leader dans la commercialisation de produits pharmaceutiques en Europe centrale et orientale, ont annoncé aujourd'hui un accord de distribution exclusif pour Givinostat (Duvyzat), le médicament d'Italfarmaco...
La thérapie Biophytis' BIO101 pour le traitement de la sarcopénie pourrait apporter de l'espoir aux patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne
L'essai clinique de phase 2 SARA-INT a été publié dans le Journal of Cachexia, Sarcopenia and Muscle (JCSM), la principale revue de référence pour la recherche sur la sarcopénie,...
Le traitement par Eteplirsen (Exondys 51) ralentit considérablement le déclin de la fonction cardiaque dans la dystrophie musculaire de Duchenne
Suite à des résultats prometteurs dans le ralentissement du déclin de la fonction cardiaque chez les patients atteints de DMD, Eteplirsen (Exondys 51) continue de montrer un potentiel pour traiter des aspects clés de...