Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) приняло заявку на получение лицензии на биологический препарат (BLA) для делпацибарта зотадирсена (del-zota) для приоритетного рассмотрения у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), имеющих генетические варианты, которые могут быть излечены путем пропуска экзона 44.
Согласно обновленной информации от компании Avidity, входящей в состав Novartis, заявка FDA признана достаточно полной для начала содержательной проверки. Заявка также будет рассмотрена в рамках ускоренной процедуры утверждения.
Что такое Del-zota?
Препарат Del-zota разрабатывается в качестве потенциального средства лечения людей с DMD44, то есть пациентов, у которых специфические генетические изменения могут быть решены путем пропуска экзона 44.
Пропуск экзона — это метод лечения, разработанный для того, чтобы помочь клеткам производить более короткую, но потенциально функциональную форму дистрофина, позволяя клеточному механизму пропускать определенный экзон во время обработки РНК дистрофина. Подробнее: Что такое терапия с пропуском экзонов?
Однако заявка FDA еще не одобрена. Текущий этап означает, что заявка перешла в процесс рассмотрения в рамках программы FDA.
Что означает ускоренное одобрение?
Ускоренная процедура одобрения препарата FDA позволяет быстрее предоставлять пациентам определенные методы лечения серьезных заболеваний, если они удовлетворяют неудовлетворенные медицинские потребности. Одобрение может основываться на суррогатном показателе, который считается достаточно вероятным для прогнозирования клинической пользы, в то время как проводятся дополнительные исследования для подтверждения этой пользы. Подробнее: Что означает BLA?
Это означает, что даже если препарату FDA будет предоставлено ускоренное одобрение, дальнейшие клинические исследования все равно будут важны для подтверждения ожидаемой клинической пользы.
Третья фаза клинических испытаний SAFARI44
Заявка на регистрацию препарата включает данные клинических испытаний EXPLORE44 и EXPLORE44-OLE фазы 1/2.
Также начато глобальное исследование III фазы препарата SAFARI44 в качестве подтверждающего исследования. По данным компании Avidity, цель исследования — дальнейшая оценка долгосрочной безопасности del-zota и подтверждение его клинической эффективности. Исследование будет проводиться за пределами Соединенных Штатов.
Компания заявила, что программа разработки была бы невозможна без участия пациентов, лиц, осуществляющих уход, семей, правозащитных организаций, исследователей и групп клинических исследований. Подробнее: Изучите клинические исследования мышечной дистрофии Дюшенна.
Что произойдет дальше?
Теперь FDA проведет рассмотрение заявки del-zota. Объявление от 8 сентября не означает одобрения заявки FDA.
Компания Avidity заявила, что будет предоставлять дополнительную информацию по мере ее поступления, и посоветовала пациентам и их семьям, у которых есть вопросы о препарате del-zota или клинических испытаниях, обратиться к своим лечащим врачам.
Имеете ли вы право на пропуск экзона 44? Проверьте прямо сейчас!
