Ractigen Therapeutics के अनुसार, यह अध्ययन एक ओपन-लेबल, सिंगल-आर्म, खुराक-वृद्धि अध्ययन है जिसे ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) से पीड़ित बाल रोगियों में RAG-18 की सुरक्षा, सहनशीलता, फार्माकोकाइनेटिक्स (पीके), फार्माकोडायनामिक्स (पीडी) और प्रारंभिक प्रभावकारिता का मूल्यांकन करने के लिए डिज़ाइन किया गया है।.
इस अध्ययन में लगभग 12 प्रतिभागियों को चार समूहों में शामिल किया जाएगा ताकि अंतःशिरा द्वारा दी जाने वाली खुराक की सुरक्षा और सहनशीलता का आकलन किया जा सके। द्वितीयक उद्देश्यों में फार्माकोकाइनेटिक्स (पीके)/फार्माकोडायनामिक्स (पीडी) प्रोफाइल का विश्लेषण करना और मांसपेशियों के बायोमार्कर, मांसपेशियों की संरचना, हृदय/फेफड़ों की कार्यप्रणाली और शारीरिक प्रदर्शन में परिवर्तन के माध्यम से प्रायोगिक प्रभावकारिता का आकलन करना शामिल है। अगली खुराक बढ़ाने का निर्णय पिछले समूह के व्यापक सुरक्षा मूल्यांकन के आधार पर लिया जाएगा।. और पढ़ें: ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए संभावित रूप से क्रांतिकारी saRNA थेरेपी RAG-18 के IIT अध्ययन में Ractigen Therapeutics की खुराक पहले मरीज को दी गई।
विषयसूची
RAG-18 saRNA क्या है?
RAG-18 अपनी तरह का पहला saRNA उम्मीदवार है जिसे RNAa तंत्र के माध्यम से मांसपेशी कोशिकाओं में UTRN जीन अभिव्यक्ति को विशेष रूप से लक्षित और सक्रिय करने के लिए डिज़ाइन किया गया है।. UTRN जीन द्वारा एन्कोड किया गया यूट्रोफिन प्रोटीन संरचनात्मक और कार्यात्मक रूप से डिस्ट्रोफिन के समान है, और इसका अपग्रेडेशन संभावित रूप से DMD मांसपेशी कोशिकाओं में अनुपस्थित डिस्ट्रोफिन के लिए एक कार्यात्मक प्रतिस्थापन के रूप में कार्य कर सकता है, जिससे विशिष्ट उत्परिवर्तन स्थान की परवाह किए बिना सभी DMD रोगियों के लिए उपचार प्रदान किया जा सकता है।.
RAG-18 saRNA प्रारंभिक चरण 1 – NCT07282652
ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी से पीड़ित बाल रोगियों में RAG-18 की सुरक्षा/सहनशीलता, फार्माकोकाइनेटिक्स, फार्माकोडायनामिक्स और प्रारंभिक प्रभावकारिता का मूल्यांकन करने के लिए एक अन्वेषक-प्रारंभिक अध्ययन।.
अध्ययन प्रारंभ (अनुमानित): 2025-12
प्राथमिक पूर्णता (अनुमानित): 2026-11
अध्ययन पूर्णता (अनुमानित): 2026-11
प्रतिभागियों की संख्या (अनुमानित): 12
टाइप करना सीखो: हस्तक्षेपात्मक
जगह: चीन
अध्ययन के लिए योग्य आयु: 4 से 15 वर्ष (बच्चे)
प्रमुख समावेशन और बहिष्करण मानदंड. – एनसीटी07282652 –
RAG-18 saRNA क्लिनिकल ट्रायल में कैसे भाग लें
RAG-18 saRNA के प्रारंभिक चरण 1 के नैदानिक परीक्षण में भाग लेने के लिए, आप नीचे दी गई संपर्क जानकारी का उपयोग कर सकते हैं।. और अधिक जानें: ड्यूचेन (डीएमडी) के लिए क्लिनिकल परीक्षणों में कैसे भाग लें?
नाम: यी दाई
फ़ोन नंबर: +86 138 111 77 531
ईमेल: [email protected]
और पढ़ें: ड्यूशेन के लिए नैदानिक परीक्षण (सभी शोधों की सूची)
मेरहाबा डीएमडी ने कहा कि हालिल केरीम और मेरे पास पहले से ही एक व्यवसाय है जो इस्तिओरुज़ में एक इंसेलेमेन प्राप्त करने के लिए पर्याप्त है या ओनमले एज़ ओलुनूर के पास है।