Elevidys, die einzige von FDA für die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) zugelassene Gentherapie, hat nach der Veröffentlichung dreijähriger Patientendaten die DMD-Gemeinschaft und Investoren enttäuscht. Das Produkt, das zu einem Preis von 2,9 Millionen US-Dollar vermarktet wird, wirft bei Familien mit DMD-betroffenen Kindern zahlreiche Fragen auf: ‘Wie wirksam ist die Gentherapie Elevidys, wie stark verlängert sie die Lebenserwartung der Kinder und ist es aussagekräftig, die Wirksamkeit einer Therapie allein anhand der NSAA-Werte zu beurteilen?’ Mehr erfahren: Was ist die NSAA?
Inhaltsverzeichnis
Sarepta braucht dringend etwas, um die Geschichte aufzufrischen.
Sarepta veröffentlichte kürzlich Daten, die keine Kreatinkinase-Werte enthielten – einen der wichtigsten Biomarker für die Duchenne-Muskeldystrophie. Familien, die sich für den Zugang zur Elevidys-Gentherapie einsetzen, sind verärgert darüber, dass diese technischen Informationen nicht weitergegeben wurden. Die große Mehrheit der Familien, die unermüdlich Spenden für den Zugang zur Therapie gesammelt haben, sagt: “Wir geben Ihnen Millionen von Dollar, aber Sie geben uns nichts zurück: Fakten, Daten und wissenschaftliche Erkenntnisse. Sie nehmen uns nur das Geld weg.” Mehr erfahren: Sarepta meldete die 3-Jahres-Topline-Zahlen von ELEVIDYS
Nach zwei Todesfällen im Zusammenhang mit dem Gen Elevidys im Frühjahr 2025 begann der Aktienkurs von Sarepta zu fallen. Im Sommer wurde ein dritter Todesfall bekannt, der mit einer experimentellen Gentherapie für Gliedergürtelmuskeldystrophie in Verbindung stand, bei der derselbe AAV-Vektor wie bei Elevidys verwendet wird. Insgesamt fiel der Aktienkurs des Unternehmens seit Jahresbeginn auf den niedrigsten Stand seit fast zehn Jahren.
Funktioniert Elevidys oder nicht?
Das Management des Unternehmens, das gehofft hatte, der neu veröffentlichte Jahresabschluss 2025 und die aktualisierten Dreijahresstatistiken zu Elevidys würden die Lage entspannen, könnte enttäuscht werden. Obwohl Sarepta einen Anstieg des NSAA-Werts um 4 Punkte als Indiz für den Nutzen der Gentherapie wertet, geben die Therapiekosten und der NSAA-Wert von 4 Punkten Anlass zur Sorge. Familien von Kindern mit DMD warten auf Antworten von Sarepta auf diese Fragen:
Mehr entdecken: Was ist Kreatinkinase (CK)?
Fragen von Familien, die Spendenaktionen organisieren
- Kostet die Erhöhung des NSAA um 4 Punkte tatsächlich $2,9 Millionen?
- Wie hoch war vor drei Jahren der Kreatinkinase-Wert eines Kindes mit DMD, das für die Elevidys-Therapie infrage kam, und wie hoch war der Kreatinkinase-Wert drei Jahre nach der Elevidys-Therapie?
- Wenn die Kreatinkinase-Werte nach der Einnahme von Elevidys nicht sinken, bedeutet das nicht, dass die Muskelschädigung fortschreitet?
- Haben Sie Muskelbiopsieproben entnommen, um die Kreatinkinase-Werte bei Kindern zu messen, die eine Elevidys-Gentherapie erhalten?
Elevidys, die erste Gentherapie für Duchenne-Muskeldystrophie, die von FDA (jedoch nicht von EMA) zugelassen wurde, sieht sich schon bald neuer Konkurrenz gegenüber. Am nächsten dran ist REGENXBIO, das letzten Monat ankündigte, bis Mitte 2026 die Zulassung für seine Gentherapie RGX-202 zu beantragen. Auch die Gentherapie SGT-003 von SolidBio stellt eine vielversprechende Alternative dar. Sollten diese Optionen auf den Markt kommen, wäre es nicht verwunderlich, wenn sich DMD-Patienten und ihre Familien gegen Elevidys als Heilungsoption entscheiden würden. Mehr lesen: Kreatinkinase (CK), Dystrophinspiegel und NSAA-Score in der Elevidys-Gentherapie
Sarepta stehen möglicherweise noch schwierigere Zeiten bevor, da die Umsätze sinken, der Wettbewerb zunimmt und es an eindeutigen und überzeugenden wissenschaftlichen Daten mangelt. Der deutsche Vertreter von DMDWarrior ist der Ansicht, dass das Biotechnologieunternehmen selbst für einen großen Pharmakonzern als potenzielles Übernahmeziel an Attraktivität verliert, da sein Markenimage angeschlagen und die Patienten unzufrieden sind. Fragen Sie sich selbst: ‘Einmalige’ Gentherapien oder Exon-Skipping-Therapien
Welche DMD-Gentherapie sollten Sie wählen?
DMD-Patienten und ihre Familien müssen möglicherweise bald schwierige Entscheidungen treffen, da Elevidys denselben Vektor verwendet wie neuere Therapien wie RGX-202 von REGENXBIO und SGT-003 von Solid Biosciences.
Familien, die Kampagnen organisieren, sollten noch einmal daran erinnert werden: “AAV kann nur einmal verwendet werden!” “Wenn Sie sich also für die Elevidys-Gentherapie entscheiden, könnten Ihnen andere Optionen verwehrt bleiben.” Aus diesem Grund wäre es für Familien, die noch Zeit haben, ratsam, ihre Kampagnen zu verlangsamen oder sogar vorerst zu verschieben.
Mehr entdecken: Häufig gestellte Fragen zu Elevidys
Sareptas Aktienkurs nach einem Jahr
Trotz des ermutigenden EMBARK-Updates war die jüngste Kursentwicklung von Sarepta Therapeutics schwach. Die 7-Tage-Rendite betrug 8,53%, der Rückgang seit Jahresbeginn 4,83%. Gleichzeitig verdeutlichen die gesunkenen Gesamtrenditen für Aktionäre von 82,22% (1 Jahr) und 83,21% (3 Jahre), wie stark sich die Stimmung abgekühlt hat. Dies gilt selbst dann, wenn eine 90-Tage-Rendite von 8,62% auf eine kurzfristige Erholung hindeutet.
Ich habe Schwierigkeiten, die CK-Problematik im Artikel zu verstehen. Der CK-Rückgang wurde bereits thematisiert, und in FDA wurde die drastische Reduzierung bestätigt. Diese Reduzierung hat sich als nachhaltig erwiesen. Woher bezieht der Autor seine Informationen?
Wo haben Sie den Bericht zu FDA über die CK-Werte vor und nach der Verabreichung von Elevidys gefunden?
EMA: Die Studie konnte nach 12 Monaten keinen Effekt von Elevidys auf die Bewegungsfähigkeit nachweisen. Verbesserungen der NSAA-Werte wurden sowohl bei Patienten beobachtet, die Elevidys erhielten, als auch bei denen, die ein Placebo erhielten. Der Unterschied in der Veränderung der NSAA-Werte zwischen den beiden Gruppen betrug 0,65 Punkte auf einer 34-Punkte-Skala und war statistisch nicht signifikant, was bedeutet, dass er zufallsbedingt sein könnte. Obwohl bei vielen mit Elevidys behandelten Patienten eine verkürzte Form des Dystrophin-Proteins nachgewiesen wurde, konnte kein Zusammenhang zwischen den Dystrophin-Werten und einer Verbesserung der Bewegungsfähigkeit hergestellt werden.