أعلنت شركة Solid Biosciences عن بيانات مؤقتة جديدة إيجابية من التجربة السريرية INSPIRE DUCHENNE للمرحلة 1/2. كما قدمت الشركة تحديثًا للتوقيت المخطط لاجتماعها مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لمناقشة مسارات التسجيل المحتملة، بما في ذلك مسارات الموافقة السريعة، لـ SGT-003.
علق بو كومبو، الرئيس والمدير التنفيذي لشركة Solid Biosciences، قائلاً: "إن بيانات INSPIRE DUCHENNE المؤقتة التي نُشرت اليوم تُعزز ثقتنا بالقدرة العلاجية لـ SGT-003. فمن خلال الارتباطات البيولوجية القوية المُلاحَظة لمستويات التعبير عن ميكروديستروفين SGT-003 مع استعادة المكونات الرئيسية لمركب البروتين المرتبط بالديستروفين موضعيًا بشكل صحيح، وصولًا إلى الأدلة المبكرة على عودة وظائف القلب إلى طبيعتها، نلاحظ تأثيرًا واضحًا ومتتاليًا في جسم الإنسان، مما يُشير إلى استجابة جهازية مُنسَّقة للعلاج. نعتقد أن هذه البيانات المؤقتة تُمثل أحد أكثر التحليلات المبكرة شمولًا لأي علاج جيني لدوشين حتى الآن. إن جودة هذه النتائج المؤقتة وتوافقها يُعززان قناعتنا بقدرة SGT-003 على ترجمة التأثير الجزيئي إلى نتائج سريرية فعّالة."“
وتابع السيد كومبو قائلاً: "في ضوء المشهد التنظيمي المتطور والوتيرة السريعة للتسجيل في INSPIRE DUCHENNE، اتخذنا قرارًا استباقيًا بنقل اجتماعنا المخطط له مع FDA إلى النصف الأول من عام 2026. سيمكننا الوقت الإضافي من 1) إنشاء مجموعة بيانات أكثر شمولاً للمناقشة مع FDA، 2) العمل على مقارنة خارجية شاملة تستند إلى بيانات التاريخ الطبيعي عالية الجودة والمتطابقة جيدًا، 3) بدء عمليات تصنيع تأهيل أداء العملية (PPQ) مع شريكنا CDMO استعدادًا لتقديم طلب ترخيص بيولوجي محتمل (BLA)، و4) بدء الجرعات في IMPACT DUCHENNE، تجربتنا السريرية العشوائية مزدوجة التعمية والخاضعة للتحكم الوهمي في المرحلة 3 والتي سيتم إجراؤها خارج الولايات المتحدة. نعتقد أن هذه الأنشطة تضع Solid في أفضل وضع لتقديم الحزمة الأكثر إقناعًا للجهات التنظيمية.
“أولويتنا الآن هي بناء قاعدة بيانات قوية بسرعة لدعم مسار تنظيمي مُسرّع مُحتمل لـ SGT-003، ونحن ملتزمون بالتنفيذ العاجل لتحقيق إمكانات SGT-003 في أسرع وقت ممكن. بعد SGT-003، تواصل برامجنا الرئيسية للتطوير التقدم. واختتم السيد كومبو حديثه.
SGT-003 – تجربة إنسباير دوشين السريرية
- تم إعطاء الجرعة لـ 23 مشاركًا في تجربة INSPIRE DUCHENNE اعتبارًا من 31 أكتوبر 2025؛ وتتوقع Solid إعطاء الجرعة لـ 30 مشاركًا في المجموع بحلول أوائل عام 2026، ثم تخطط للقاء FDA لمناقشة مسارات التسجيل المحتملة في النصف الأول من عام 2026 -
- تم تحمل SGT-003 بشكل جيد بشكل عام باستخدام نظام تعديل المناعة الوقائي بالستيرويد فقط؛ واستمرت مراقبة سلامة القلب في إظهار انخفاض في إصابة القلب وإشارات مبكرة لتطبيع وظيفة القلب -
- أظهرت بيانات خزعة اليوم التسعين من 10 مشاركين عولجوا (أعمارهم من 5 إلى 10 سنوات) أن جميع المشاركين استجابوا للعلاج بمتوسط تعبير عن ميكروديستروفين 58% بواسطة النقل الغربي، و58% بواسطة مطيافية الكتلة، ومتوسط ألياف ميكروديستروفين إيجابية 51% بواسطة المناعة الفلورية، ومتوسط ألياف بيتا ساركوجليكان إيجابية 50% بواسطة المناعة الفلورية -
- أظهرت الارتباطات الإحصائية القوية التي لوحظت بين مستويات التعبير عن الميكروديستروفين في اليوم التسعين والمكونات الرئيسية لمجمع البروتين المرتبط بالديستروفين (DAPC)، بيتا ساركوجليكان (r = 0.95) وnNOS (r = 0.95)، دليلاً على استعادة DAPC بوساطة SGT-003 وإشارات متوافقة لحماية العضلات من خلال انخفاض مستويات CK (r = -0.78) -
- قامت شركة Solid بتنشيط أول موقع للتجارب السريرية وتقوم حاليًا بفحص المشاركين من أجل IMPACT DUCHENNE، وهي تجربة سريرية عشوائية مزدوجة التعمية وخاضعة للتحكم بالدواء الوهمي من المرحلة الثالثة في الولايات المتحدة الأمريكية لـ SGT-003 -
تم ملاحظة انخفاضات إيجابية في مجموعة من المؤشرات الحيوية لإصابة العضلات وانهيارها خلال اليوم 90 واليوم 360:
| المؤشرات الحيوية في المصل | متوسط التخفيضات في اليوم 90 (ن=14 ما لم يُذكر خلاف ذلك) | متوسط التخفيضات في اليوم 360 (ن=3 ما لم يُذكر خلاف ذلك) |
| كيناز الكرياتين في المصل (CK) | 34% | 42% |
| ناقلة أمين الألانين في المصل (ALT) | 41% | 29% |
| أسبارتات أمينوترانسفيراز المصل (AST) | 25% | 40% |
| لاكتات ديهيدروجينيز المصل (LDH)* | 42% | 46% |
| تيتين المصل** | 22% | 25% |
| *عدد العينات المتاحة من المشاركين: 12 عينة في اليوم التسعين لـ LDH (تم تحليل عينتين)؛ **عدد العينات المتاحة من المشاركين: 11 عينة في اليوم التسعين و2 عينة في اليوم 360 لـ Titin، والذي تم تحليله دفعة واحدة في تاريخ قطع سابق. | ||
تأثير دوشين المرحلة 3
في أكتوبر 2025، فعّلت شركة Solid أول موقع للتجربة السريرية وبدأت فحص المشاركين في تجربة IMPACT DUCHENNE، وهي تجربة سريرية عشوائية مزدوجة التعمية وخاضعة للتحكم الوهمي من المرحلة الثالثة لتقييم SGT-003. ستُجرى تجربة IMPACT DUCHENNE على مشاركين من الأطفال خارج الولايات المتحدة، وقد صُممت لدعم التراخيص التنظيمية المحتملة خارج الولايات المتحدة. وقد حصلنا على الموافقات التنظيمية لإجراء تجربة IMPACT DUCHENNE في كل من كندا وأستراليا، ونخطط لتوسيع نطاق التجربة لتشمل دولًا أخرى، رهنًا بالحصول على الموافقات التنظيمية. (IMPACT DUCHENNE)
تابع هذه الصفحة >>> جميع التجارب السريرية لمرض دوشين
