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SonoThera超声介导的递送方法可将全长肌营养不良蛋白递送至细胞
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Scribe Therapeutics 和 Prevail Therapeutics 将在 ASGCT 2025 上分享基于 CRISPR 的体内基因组编辑数据
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Capricor Therapeutics 宣布完成与 FDA 就 Deramiocel 治疗杜氏肌营养不良症心肌病的中期审查会议
新闻稿
Dyne Therapeutics 获得欧洲药品管理局 (EMA) 孤儿药资格认定,用于治疗杜氏肌营养不良症的 DYNE-251
罗氏将在 2025 年肌肉萎缩症协会 (MDA) 会议上分享正在进行的 Elevidys 基因治疗研究
新闻稿
DMD 战士
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2025年3月17日
在肌肉萎缩症协会 (MDA) 2025 年大会上,罗氏公司将讨论他们正在进行的 Elevidys 基因治疗研究。Elevidys 最新口服药物' 启动两年数据...
Dyne Therapeutics 宣布,在 DYNE-251 治疗杜氏肌营养不良症的 1/2 期 DELIVER 试验中,患者在 18 个月内获得了前所未有的持续功能改善
新闻稿
DMD 战士
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2025年3月17日
Dyne Therapeutics 是一家临床阶段公司,专注于为患有遗传性神经肌肉疾病的人提供改变生活的治疗方法,今天宣布了新的长期临床数据......
SonoThera 将展示利用靶向超声介导递送 (UMD) 治疗杜氏肌营养不良症的基因医学新数据
新闻稿
DMD 战士
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2025年3月10日
SonoThera 将在 2025 年 MDA 会议上展示新数据,展示使用靶向超声介导递送 (UMD) 的基因医学在治疗杜氏肌营养不良症方面的潜力……
Solid Biosciences 计划于 2025 年中期与 FDA 举行会议,讨论 SGT-003 的潜在加速审批途径
新闻稿
DMD 战士
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2025年3月7日
Solid Biosciences 是一家致力于开发用于治疗神经肌肉和心脏疾病的精准下一代基因药物的生命科学公司,该公司公布了第四季度的财务业绩……
GenAssist 宣布 FDA 获批 GEN6050X 外显子 50 跳跃疗法新药申请
新闻稿
DMD 战士
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2025年3月6日
2025 年 3 月 6 日,专门从事基因组药物的先锋基因编辑生物技术公司 GenAssist Ltd (GenAssist) 很高兴地宣布,它已收到...
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受欢迎的
关于 Elevidys 用于治疗杜氏肌营养不良症的常见问题
DMD 战士
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2024年12月26日