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SonoThera超声介导的递送方法可将全长肌营养不良蛋白递送至细胞
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Scribe Therapeutics 和 Prevail Therapeutics 将在 ASGCT 2025 上分享基于 CRISPR 的体内基因组编辑数据
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Capricor Therapeutics 宣布完成与 FDA 就 Deramiocel 治疗杜氏肌营养不良症心肌病的中期审查会议
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Dyne Therapeutics 获得欧洲药品管理局 (EMA) 孤儿药资格认定,用于治疗杜氏肌营养不良症的 DYNE-251
佩尔什马对 Avicursen (ATL1102) 杜氏肌营养不良症 (DMD) 研究感到失望
新闻稿
DMD 战士
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2025年1月6日
Percheron Therapeutics 宣布,继上一次 IIb 期临床试验结果令人失望之后,该公司将研究 avicursen (ATL1102) 除了治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 之外的其他适应症...
Santhera 与 Clinigen Group 签订 AGAMREE (Vamorolone) 供应和分销协议
新闻稿
DMD 战士
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2025年1月6日
Santhera Pharmaceuticals 宣布与 Clinigen Group 签署独家协议,负责管理 AGAMREE®(vamorolone)在以下国家的供应和分销...
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关于 Elevidys 用于治疗杜氏肌营养不良症的常见问题
DMD 战士
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2024年12月26日