Satellos Bioscience 宣布，在针对患有杜氏肌营养不良症（Duchenne 或 DMD）的成年男性进行的 SAT-3247 开放标签、长期随访研究（LT-001）中，第一位患者已接受给药。. SAT-3247 是一种新型口服小分子治疗候选药物，旨在修复和再生杜氏肌营养不良症患者失去的肌肉。.
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该研究将评估先前完成1b期28天研究D部分的杜氏肌营养不良症患者的长期安全性、MRI肌肉成分变化以及功能结局。该研究设计允许在治疗期间每三个月进行一次患者评估和报告。该公司正在努力扩大研究方案，在澳大利亚纳入最多10名新参与者，并计划在美国开展这项研究——这两项研究均需获得监管部门和临床试验机构的批准。.
“Satellos 联合创始人兼首席执行官弗兰克·格里森 (Frank Gleeson) 表示：”LT-001 中第一位患者的用药标志着一个重要的里程碑，我们致力于释放 SAT-3247 对杜氏肌营养不良症患者的长期潜力。”. “如果我们发现在初始 1b 期成人研究中观察到的益处在我们的长期随访中得到加强和维持，我们将更接近于一种可以逆转杜氏肌营养不良症影响的治疗方法的可能性——从而为患有这种毁灭性疾病的患者和家庭带来真正的、持久的变化。”
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该试验正在澳大利亚墨尔本圣文森特医院进行，由临床神经病学家兼神经生理学家Gayatri Jain博士合作开展。Jain博士表示：“见证首位患者入组LT-001，对杜氏肌营养不良症患者群体来说是一个充满希望的时刻。我们期待评估SAT-3247的长期安全性，以及SAT-3247如何持续改善功能并随着时间的推移对肌肉组成产生积极影响，从而为其改善患者日常生活的潜力提供宝贵的见解。”
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