Kye Pharmaceuticals 宣布加拿大卫生部已批准 AGAMREE（Vamorolone）用于治疗 4 岁及以上男孩的杜氏肌营养不良症 (DMD)。 此次批准是在加拿大卫生部优先审查程序下获得的，标志着一个重要的里程碑，使 AGAMREE 成为加拿大首个获批用于治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 的药物。杜氏肌营养不良症是一种主要影响年轻男孩的肌肉萎缩症。——阅读更多： 什么是 Agamree –
鉴于杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者的巨大未满足需求，我很高兴 AGAMREE 获得优先审评，并已获得加拿大卫生部的批准。由于 AGAMREE 对线性生长无影响，且在血清骨转换生物标志物方面表现出良好的变化，与其他皮质类固醇相比，它为家庭提供了一种可行的治疗选择。”卡尔加里阿尔伯塔儿童医院儿科神经肌肉项目主任 Jean Mah 博士说道。
加拿大卫生部批准AGAMREE是基于关键性2b期VISION-DMD研究的数据，并辅以四项开放标签研究（包括扩展研究）收集的安全性信息。在这些试验中，AGAMREE的给药剂量范围为2至6毫克/千克/天，疗程最长可达48个月。与目前的标准治疗皮质类固醇相比，这种新型皮质类固醇疗法表现出相当的疗效，数据表明不良事件减少，尤其与骨骼健康、生长轨迹和行为相关。
AGAMREE（Vamorolone）在哪些国家获得批准？
AGAMREE 已在美国、欧盟、英国和中国获得批准。 AGAMREE 由 Santhera Pharmaceuticals 授权给 Catalyst Pharmaceuticals, Inc. 在北美市场销售。2024 年 7 月，Kye Pharmaceuticals 与 Catalyst 签署协议，将 AGAMREE 在加拿大的商业化权利再授权给 Catalyst。
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