罗氏公司今天宣布，欧洲药品管理局 (EMA) 人用药品委员会 (CHMP) 对 Elevidys (delandistrogene moxeparvovec) 用于治疗 3 至 7 岁患有杜氏肌营养不良症 (DMD) 的门诊患者的有条件上市许可 (CMA) 发表了否定意见。 阅读更多 –
鉴于 DMD 领域未满足的需求很高，罗氏计划继续与 EMA 合作，探索潜在的前进道路。
Elevidys为何未获欧洲药品管理局批准（EMA）
拒绝的主要原因
根据EMA的公开评估，具体原因包括：
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- 在关键研究（提交的主要证据）中，Elevidys组和安慰剂组在12个月时的运动功能（使用北极星门诊评估量表（NSAA）测量）没有统计学显著改善。在34分制的量表中，差异仅为0.65分，EMA得出结论“可能是偶然的”。.
- 尽管该疗法诱导了较短形式的肌营养不良蛋白的表达，但肌营养不良蛋白的表达水平无法可靠地与运动能力的显著改善联系起来。.
- 即使考虑到反应更好的患者亚组，该公司也无法令人信服地证明该治疗对这些群体具有临床意义的益处。.
- 由于该公司已申请有条件上市许可 (CMA)，EMA 适用的标准是必须存在积极的获益风险（即获益证据+可控风险），并有令人信服的数据支持。EMA 的结论是，在此背景下获益尚未得到充分证明，因此拒绝了该许可。.
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