Мутации, поддающиеся терапии пропуска экзона 50 при мышечной дистрофии Дюшенна
Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) — тяжелое генетическое заболевание, характеризующееся прогрессирующей дегенерацией мышц из-за мутаций в гене ДМД, который кодирует...
Микродистрофин: 5 важных вопросов, о которых все думают
Микродистрофин и полноразмерный дистрофин играют решающую роль в лечении мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), генетического заболевания, вызывающего прогрессирующую мышечную слабость. В то время как полноразмерный...
Какие мутации поддаются пропуску экзона 45?
В последние годы пропуск экзонов стал перспективной терапевтической стратегией для определенных типов мутаций в гене дистрофина. Экзон 45...
Исследование 5 фаз разработки лекарств
Процесс разработки лекарственных препаратов — это очень сложный, длительный и дорогостоящий процесс, который длится многие годы, обычно от 10 до 15 лет, от...
Что такое цитомегаловирусная инфекция (ЦМВ)?
Сарепта сообщает, что подросток с мышечной дистрофией Дюшенна скончался после лечения препаратом ЭЛЕВИДИС. Сарепта заявила, что это печальное событие произошло из-за...