Microdystrophine : 5 questions cruciales auxquelles tout le monde pense
La microdystrophine et la dystrophine complète jouent un rôle crucial dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), une maladie génétique qui entraîne une faiblesse musculaire progressive. Tandis que la dystrophine complète…
Quelles mutations sont susceptibles de provoquer le saut de l’exon 45 ?
Ces dernières années, le saut d'exon est apparu comme une stratégie thérapeutique prometteuse pour certains types de mutations du gène de la dystrophine. Exon 45...
Exploration des 5 phases du développement d'un médicament
Le processus de développement de médicaments est un voyage extrêmement complexe, long et coûteux qui s'étend sur de nombreuses années, généralement entre 10 et 15 ans, à partir de...
Qu’est-ce que l’infection à cytomégalovirus (CMV) ?
Sarepta annonce le décès d'un adolescent atteint de dystrophie musculaire de Duchenne suite à un traitement par ELEVIDYS. Sarepta a expliqué que ce triste événement est dû…
Qu'est-ce que la suppression d'exon dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) ? Que se passe-t-il à la suite d'une suppression d'exon ?
Dans cet article, nous répondrons à des questions telles que « qu'est-ce que la suppression d'exon », « que se passe-t-il à la suite de la suppression d'exon », « quelle suppression d'exon...