الطفرات القابلة للعلاج بتخطي الإكسون 50 في مرض ضمور العضلات دوشين
ضمور دوشين العضلي (DMD) هو اضطراب وراثي حاد يتميز بالتنكس العضلي التدريجي بسبب طفرات في جين DMD، الذي يشفر...
مايكرو ديستروفين: خمسة أسئلة مهمة يفكر فيها الجميع
يلعب الديستروفين الدقيق والديستروفين كامل الطول دورًا حاسمًا في علاج ضمور دوشين العضلي (DMD)، وهو اضطراب وراثي يُسبب ضعفًا عضليًا تدريجيًا. بينما...
ما هي الطفرات التي يمكن تخطي الإكسون 45؟
في السنوات الأخيرة، برزت تقنية تخطي الإكسون كاستراتيجية علاجية واعدة لأنواع معينة من الطفرات في جين الديستروفين. الإكسون 45...
استكشاف 5 مراحل في تطوير الأدوية
إن عملية تطوير الأدوية هي رحلة معقدة للغاية وطويلة ومكلفة وتستغرق سنوات عديدة، عادة ما بين 10 إلى 15 سنة، من...
ما هو عدوى الفيروس المضخم للخلايا (CMV)؟
أفادت ساريبتا بوفاة مراهق مصاب بضمور العضلات دوشين بعد تلقيه علاجًا بدواء إيليفيديس. وأوضحت ساريبتا أن هذا الحادث المحزن وقع بسبب...