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微肌营养不良蛋白：每个人都在思考的 5 个关键问题

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微型肌营养不良蛋白和全长肌营养不良蛋白在治疗杜氏肌营养不良症 (DMD)（一种导致进行性肌肉无力的遗传性疾病）中发挥着至关重要的作用。虽然全长肌营养不良蛋白……

哪些突变适合外显子 45 跳跃？

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近年来，外显子跳跃已成为治疗某些类型的肌营养不良蛋白基因突变的一种有前途的治疗策略。外显子 45...

探索药物研发的 5 个阶段

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药物开发过程是一个非常复杂、漫长且昂贵的过程，跨越很多年，通常为 10 至 15 年，从...

什么是巨细胞病毒感染 (CMV)？

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Sarepta 报道称，一名患有杜氏肌营养不良症的青少年在接受 ELEVIDYS 治疗后去世。Sarepta 表示，这一悲惨事件的发生是因为……

杜氏肌营养不良症 (DMD) 中的外显子缺失是什么？外显子缺失会导致什么后果？

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在本文中，我们将回答诸如“什么是外显子缺失”、“外显子缺失会导致什么结果”、“哪些外显子缺失...
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