Компания BioMarin Pharmaceutical официально начала новое расширенное исследование фазы 2 (NCT07573631), оценивающее эффективность BMN 351, экспериментальной терапии, позволяющей пропустить экзон 51 и предназначенной для людей, страдающих мышечной дистрофией Дюшенна (МДД). В исследовании основное внимание будет уделено долгосрочной безопасности, переносимости и результатам оценки физической функции у участников, ранее завершивших клиническое исследование 351-201.
Что представляет собой клиническое исследование BMN 351 Exon 51 Skipping Therapy Phase 2?
Клиническое исследование BMN 351, фаза 2, посвященное терапии с пропуском экзона 51, представляет собой многоцентровое открытое расширенное исследование для лиц с мышечной дистрофией Дюшенна, которым показана терапия с пропуском экзона 51. Исследователи оценят, насколько безопасными и эффективными остаются еженедельные внутривенные инфузии BMN 351 в течение более длительного периода лечения.
В рамках исследования планируется привлечь до 18 участников в возрасте от 4 до 23 лет, которые ранее завершили исследование фазы 1/2, известное как 351-201.
Понимание мышечной дистрофии Дюшенна и пропуска экзона 51
Что такое мышечная дистрофия Дюшенна?
Мышечная дистрофия Дюшенна — это редкое генетическое заболевание, вызывающее прогрессирующую мышечную слабость и дегенерацию мышц. Оно обусловлено мутациями в гене дистрофина, который необходим для поддержания здоровья мышечных клеток.
Что такое пропуск экзона 51?
Терапия с пропуском экзона разработана для того, чтобы помочь организму производить более короткую, но функциональную версию белка дистрофина. Пропуск экзона 51 специально предназначен для пациентов, чьи мутации потенциально могут получить пользу от пропуска экзона 51 в процессе синтеза белка.
Препарат BMN 351 исследуется как терапия следующего поколения, позволяющая пропускать экзоны и замедляющая прогрессирование заболевания у подходящих пациентов.
Основные сведения об исследовании фазы 2
Дизайн исследования
Судебное разбирательство заключается в следующем:
- Многоцентровый
- Открытая маркировка
- Долгосрочное исследование по расширению
- Основное внимание уделяется еженедельному внутривенному введению препарата.
Первый визит в рамках этого исследования также послужит заключительным визитом в рамках более раннего испытания 351-201.
Ориентировочные сроки
- Начало исследования: апрель 2026 года
- Завершение основного строительства: декабрь 2031 года.
- Ориентировочная дата завершения исследования: декабрь 2031 года.
Страны, участвующие в исследовании
Исследование включает в себя места проведения клинических испытаний в следующих регионах:
- Италия
- Нидерланды
- Испания
- Турция
- Великобритания
Кто может принять участие?
Основные критерии включения
Участники должны:
- Исследование 351-201 завершено.
- Продолжить стабильное лечение кортикостероидами.
- Соблюдайте требования к посещению исследовательского центра.
- При необходимости предоставьте информированное согласие или разрешение.
- При необходимости, согласно протоколу, следует использовать контрацепцию.
Основные критерии исключения
Участники не могут присоединиться, если они:
- Имеются известные нарушения свертываемости крови.
- Использовать запрещенные лекарства
- В течение 12 недель до начала исследования пациент получил еще одну одобренную терапию с пропуском экзона.
- Ранее получал генную терапию по поводу мышечной дистрофии Дюшенна.
- Используйте антикоагулянты или иммуносупрессанты.
Почему это судебное разбирательство важно для сообщества людей с мышечной дистрофией Дюшенна
Начало второй фазы клинических испытаний терапии с пропуском экзона 51 гена BMN 351 представляет собой еще один важный шаг в разработке таргетных генетических методов лечения мышечной дистрофии Дюшенна.
Долгосрочные исследования имеют особое значение, поскольку помогают исследователям понять:
- Сохранится ли эффект от лечения с течением времени?
- Долгосрочные профили безопасности
- Влияние на повседневную физическую активность
- Потенциальное влияние на прогрессирование заболевания
Для семей, затронутых мышечной дистрофией Дюшенна, дальнейший прогресс в исследованиях пропуска экзонов вселяет новую надежду на будущие варианты лечения.
Подписаться на эту страницу >>> Все клинические испытания по мышечной дистрофии Дюшенна
