Novo estudo de terapia genética na Universidade de Indiana oferece esperança para a distrofia muscular de Duchenne
O Dr. Renzhi Han, professor de pediatria na Universidade de Indiana, está trabalhando em uma nova terapia genética para o tratamento da Doença de Duchenne (DMD) e...
Cura de Duchenne (Visão geral da pesquisa)
Mecanismo de terapia genética com distrofina Empresa Status do medicamento Substituição do gene da microdistrofina Sarepta Therapeutics Elevidys/SRP-9001 Substituição do gene da microdistrofina aprovada Pfizer PF-06939926 Substituição do gene da microdistrofina descontinuada Genethon (Sarepta) GNT-0004 Substituição do gene da microdistrofina clínica RegenxBio RGX-202 Substituição do gene da microdistrofina clínica Solid Biosciences SGT-001 Substituição do gene da microdistrofina clínica Solid Biosciences SGT-003 Substituição do gene da microdistrofina clínica Ultragenyx UX810 Substituição do gene da microdistrofina pré-clínica Insmed INS1201 Exon...