Sarepta reiterou receita líquida total de produtos de $3,0 bilhões em 2025
Enquanto crianças e famílias que lutam contra a Distrofia Muscular de Duchenne esperam que os preços dos medicamentos caiam, a Sarepta anunciou sua previsão de lucros para 2025. Quanto...
Wave Life Sciences anuncia planos para estudo de salto do exon 53 em 2025
Deficiência de alfa-1 antitripsina (DAAT), doença de Huntington (DH), obesidade e distrofia muscular de Duchenne (DMD) estão entre as principais necessidades médicas não atendidas que a empresa busca...
Edgewise Therapeutics anuncia planos para 2025
A Edgewise Therapeutics anunciou seus planos para 2025 para distrofia muscular de Duchenne. A empresa disse em um comunicado que priorizará Sevasemten. Sevasemten é um...
Planos para DYNE-101 em DM1 e DYNE-251 em DMD são anunciados pela Dyne Therapeutics
A Dyne Therapeutics anunciou dados clínicos positivos para suas terapias DYNE-101 e DYNE-251 durante um evento para investidores em 10 de janeiro de 2025. DYNE-101 para distrofia miotônica...
Avidity Biosciences se prepara para a submissão e comercialização do BLA 2025 de três programas de doenças musculares raras
Uma empresa biofarmacêutica dedicada ao desenvolvimento de uma nova classe de tratamentos de RNA conhecidos como Conjugados de Anticorpos Oligonucleotídeos (AOCsTM), a Avidity Biosciences, Inc., relatou hoje seu...