A parceria entre a Genethon e a Eukarÿs reduzirá o custo das terapias genéticas?
A única terapia genética aprovada pelo FDA para distrofia muscular de Duchenne está custando muito caro para as famílias. As famílias simplesmente não podem pagar por esse preço proibitivo...
Belief BioMed anuncia autorização de IND por FDA para o candidato à terapia genética para distrofia muscular de Duchenne BBM-D101
Belief BioMed relata liberação do FDA IND para o candidato à terapia genética BBM-D101 para distrofia muscular de Duchenne. A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou um...
FDA concede designação de doença pediátrica rara ao estudo de salto do exon 51 da Nippon Shinyaku (NS-051/NCNP-04)
A Nippon Shinyaku e o National Center of Neurology and Psychiatry descobriram em conjunto o oligonucleotídeo antisense NS-051/NCNP-04. Ao omitir uma porção do gene da distrofina...
Terapia genética Elevidys chega ao Brasil e pode custar até 20 milhões de reais
Não há tratamento definitivo para a distrofia muscular de Duchenne (DMD). A terapia genética Elevidys é um método de tratamento que retarda a doença, e...
3 medicamentos que receberam aprovação acelerada do FDA e foram revisados pelo Gabinete do Inspetor Geral levantaram preocupações
Apesar das evidências instáveis e das diferenças entre os revisores, a Food and Drug Administration dos EUA aprovou rapidamente o Aduhelm da Biogen, o Exondys 51 (eteplirsen) da Sarepta e o Makena...