Genethon relata resultados do ensaio clínico de terapia genética GNT0004: redução permanente nos níveis de CK em mais de 75%
Os resultados de segurança, eficácia e farmacodinâmica mostram boa tolerância do GNT0004 associado ao tratamento profilático imunológico transitório, bem como dados de eficácia em termos de...
Precision BioSciences PBGENE-DMD restaura a produção de proteína distrofina quase completa
A Precision BioSciences anunciou hoje a priorização estratégica e a aceleração do PBGENE-DMD, a primeira abordagem de edição genética in vivo da empresa para Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). O que...
Satellos divulga os resultados do 1º trimestre de 2025, destaca o progresso recente da empresa e os planos futuros
A Satellos Bioscience anunciou hoje seus resultados financeiros e destaques corporativos para o primeiro trimestre encerrado em 31 de março de 2025. “Estamos muito satisfeitos com nossa contínua...
Sarepta Therapeutics anuncia aprovação no Japão de ELEVIDYS, uma terapia genética para tratar distrofia muscular de Duchenne
Pessoas de 3 a menos de 8 anos que não têm deleções nos exons 8 e/ou 9 do gene DMD e cujo teste é negativo...
O método de administração mediado por ultrassom SonoThera pode fornecer distrofina de comprimento total às células
Os resultados do estudo, que estão sendo desenvolvidos atualmente para o tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) do SonoThera, demonstram a capacidade da tecnologia de Administração Mediada por Ultrassom...