A Solid Biosciences anunciou uma atualização regulatória positiva de sua recente reunião do Tipo C com a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA (FDA), que apoia o avanço contínuo do SGT-003 como um tratamento potencial para a distrofia muscular de Duchenne.
- IMPACT DUCHENNE: Empresa alinhada com a FDA no desenho de um estudo de Fase 3 randomizado, duplo-cego e controlado por placebo –
- IMPACT DUCHENNE: Empresa prevê administração da primeira dose a participantes no primeiro trimestre de 2026 –
- A empresa planeja realizar reuniões adicionais com o FDA no primeiro semestre de 2026 para alinhar um possível caminho de aprovação acelerada para o SGT-003.
- INSPIRE DUCHENNE: O SGT-003 continua sendo geralmente bem tolerado, com 36 participantes que receberam a dose até 9 de fevereiro de 2026, no ensaio clínico de Fase 1/2.
O comitê FDA concordou que o desenho do estudo era razoável, incluindo: a população de pacientes ambulantes com idade entre 7 e <12 anos, o desfecho primário de mudança em relação ao valor basal na velocidade de Tempo para Levantar (TTR) da posição supina avaliada em 18 meses e outros desfechos secundários importantes.
Siga esta página >>> Todos os ensaios clínicos para distrofia muscular de Duchenne
- Siga-nos -
