A Avidity Biosciences anunciou seu Programa de Acesso Gerenciado (MAP) para a terapia experimental delpacibart zotadirsen (del-zota) para pessoas elegíveis com mutações da distrofia muscular de Duchenne passíveis de exclusão do éxon 44 (DMD44) nos Estados Unidos.
“Reconhecemos as consideráveis necessidades enfrentadas pela comunidade DMD44, visto que não existem terapias de exclusão de éxon aprovadas para esta doença, bem como o potencial do del-zota com base nos dados sem precedentes demonstrados em nossos estudos clínicos”, disse Sarah Boyce, Presidente e Diretora Executiva da Avidity. “Temos o prazer de lançar este Programa de Acesso Aberto (MAP) para viabilizar uma abordagem em conformidade com as normas para fornecer o del-zota aos pacientes elegíveis o mais rápido possível.”
De acordo com o protocolo de tratamento autorizado FDA, a Avidity fornecerá o del-zota a meninos e homens elegíveis com DMD44 por meio de profissionais de saúde participantes. A previsão é de que o recrutamento comece até o final do ano, e os participantes do estudo EXPLORE44-OLE terão a opção de migrar para o MAP após completarem 2 anos de tratamento.
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A Avidity alinhou-se com o FDA em relação ao caminho a seguir para a submissão do pedido de Licença Biológica (BLA) para o del-zota, após uma reunião pré-BLA em outubro de 2025, com a submissão planejada para 2026 para aprovação acelerada. Os participantes farão a transição para o fornecimento comercial do medicamento assim que houver uma possível aprovação futura do FDA e o produto estiver disponível.
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