Nippon Shinyaku a annoncé des données d'efficacité et de sécurité issues d'une demande de 3,5 ans basée sur une étude d'extension en ouvert qui comprenait également le lancement d'un essai clinique pour le brogidirsen (NS-089/NCNP-02).
Ces données ont été présentées sous forme d'affiche par le Centre national de neurologie et de psychiatrie (NCNP, Kodaira City, Tokyo ; président, Kazuyuki Nakagome) lors du 30e Congrès international annuel de la World Muscle Society qui s'est tenu en Autriche du 7 au 11 octobre 2025.
Qu'est-ce que Brogidirsen ?
Brogidirsen est un oligonucléotide antisens co-découvert par Nippon Shinyaku et NCNP comme thérapie expérimentale pour les patients atteints de DMD présentant des mutations du gène de la dystrophine susceptibles de sauter l'exon 44.
Les données présentées sont basées sur l'essai clinique initié par l'investigateur et mené par le NCNP, ainsi que sur son étude d'extension menée par Nippon Shinyaku. Ces études ont évalué l'efficacité et la sécurité chez six patients recevant une administration intraveineuse hebdomadaire de brogidirsen.
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Résultats de sécurité
Les résultats ont montré une efficacité de saut d'exon et un niveau d'expression de dystrophine élevés dans les muscles biopsiés aux semaines 25/26 et 99/100. De plus, les participants restés ambulatoires après une administration prolongée de brogidirsen ont conservé leurs capacités motrices lors d'évaluations, notamment l'évaluation ambulatoire North Star. L'évaluation de la sécurité n'a révélé aucun effet indésirable grave lié au brogidirsen, ni d'effet indésirable lié à des réactions liées à la perfusion telles que l'anaphylaxie, ni d'arrêt du traitement dû à des effets indésirables.
Les résultats suggèrent le potentiel du brogidirsen pour ralentir la progression de la maladie chez les patients atteints de DMD qui sont sensibles au saut de l'exon 44.
Cet essai d'extension à long terme est en cours afin d'évaluer l'efficacité et la sécurité d'une administration à long terme. Par ailleurs, une étude mondiale de phase II sur le brogidirsen est menée par Nippon Shinyaku et sa filiale NS Pharma, Inc.
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