Precision BioSciences anunció el inicio de un ensayo de fase 1/2a de PBGENE-DMD (NCT07429240) en pacientes ambulatorios con Duchenne de 2 a 7 años de edad. En este ensayo, se estudiará una dosis única de FUNCTION-DMD durante 130 semanas. Leer más: Precision BioSciences recibe la autorización estadounidense FDA para la solicitud de nuevo fármaco en investigación
Tabla de contenido
Este estudio de fase 1/2a está diseñado para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y los primeros signos de eficacia de PBGENE-DMD en personas con DMD que tienen mutaciones adecuadas para la escisión de los exones 45-55. En vista de las limitaciones de las opciones de tratamiento actuales, PBGENE-DMD ofrece una nueva estrategia prometedora destinada a brindar una corrección única y duradera del defecto genético subyacente en el subgrupo molecular más grande de personas con DMD.
Se pueden inscribir hasta 18 participantes en este ensayo. La duración total de la participación en el ensayo para cada participante es de aproximadamente 130 semanas.
¿Qué es el ensayo clínico de fase 1/2a PBGENE-DMD?
Este es un ensayo clínico en fase inicial que prueba un nuevo tratamiento llamado PBGENE-DMD en niños y hombres con distrofia muscular de Duchenne (DMD) que presentan alteraciones genéticas específicas que podrían responder a esta terapia. Los participantes recibirán una dosis única del tratamiento por vía intravenosa (una vena del brazo). Los médicos supervisarán de cerca la seguridad, los efectos secundarios y las primeras señales de que el tratamiento está funcionando.
Para ayudar a reducir posibles reacciones inmunes, los participantes también recibirán medicamentos a corto plazo durante el tratamiento.
El estudio consta de dos partes. En la primera, los investigadores determinarán una dosis segura y bien tolerada. Si se confirma dicha dosis, en la segunda, se incluirán participantes adicionales para evaluar el tratamiento con más detalle.
Participarán en el estudio hasta 18 participantes. Se realizará un seguimiento de cada uno durante aproximadamente dos años y medio (aproximadamente 130 semanas).
Más información: Terapia de edición genética PBGENE-DMD: Beneficios, requisitos y preguntas frecuentes
PBGENE-DMD Fase 1/2a – NCT07429240
Estudio multicéntrico de fase 1/2a, abierto, para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia preliminar de PBGENE-DMD en participantes con distrofia muscular de Duchenne (FUNCTION-DMD).
Inicio del estudio (estimado): 2026-03
Finalización primaria (estimada): 2029-11
Finalización del estudio (estimada): 2029-12
Número de participantes (estimado): 18
Tipo de estudio: Intervencionista
Ubicación: Hospital de Niños de Arkansas
Edades elegibles para estudiar: 2 años a 7 años (niño)
Criterios principales de inclusión y exclusión. – NCT07429240
Cómo participar en el ensayo clínico de fase 1/2a PBGENE-DMD
Para participar en el ensayo clínico de fase 1/2a PBGENE-DMD, puede utilizar la información de contacto que aparece a continuación. Más información: ¿Cómo participar en ensayos clínicos para Duchenne (DMD)?
Nombre: Eileen Bristow
Número de teléfono: +1-610-462-1004
Correo electrónico: [email protected]
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