Avidity Biosciences gab bekannt, dass das Unternehmen ein positives Pre-BLA-Meeting mit der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) bezüglich der bevorstehenden BLA-Einreichung von Delpacibart Zotadirsen (del-zota) abgeschlossen hat. Del-Zota, das den Status einer bahnbrechenden Therapie erhielt, ist ein Prüfpräparat, das als potenzielle Behandlung für Menschen mit Duchenne-Muskeldystrophie geprüft wird, deren Genmutationen für das Skipping von Exon 44 (DMD44) anfällig sind.
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Der Zeitpunkt für die BLA-Einreichung wurde von der vorherigen Prognose Ende 2025 auf das erste Quartal 2026 aktualisiert, um sicherzustellen, dass FDA zum Zeitpunkt der Einreichung zusätzliche Daten zur Unterstützung des Pakets für Chemie, Herstellung und Kontrollen (CMC) erhält.
„Unser jüngstes Treffen mit FDA war von hoher Zusammenarbeit geprägt und hat einen klaren Weg für unseren BLA-Antrag aufgezeigt“, sagte Sarah Boyce, Präsidentin und CEO von Avidity Biosciences. „Für DMD ist das beschleunigte Zulassungsverfahren in den USA der beste und schnellste Weg, del-zota den Menschen zugänglich zu machen, die es benötigen. Wir sind dankbar, dass die Behörde uns klare Vorgaben zu den für die Einreichung benötigten CMC-Daten gegeben hat, und wir glauben, dass diese Abstimmung einen erfolgreichen BLA-Prozess erleichtern kann. Wir sind den engagierten und gewissenhaften Gutachtern aus verschiedenen Funktionen innerhalb von FDA sehr dankbar, die es uns ermöglichen, dieses Programm mit der gebotenen Dringlichkeit voranzutreiben. Wir wissen, dass für Jungen und junge Männer mit DMD jede Minute zählt.“
Avidity ist weiterhin vom Potenzial von del-zota überzeugt und freut sich darauf, im ersten Quartal 2026 einen BLA für del-zota einzureichen. Dies wird der erste von drei geplanten BLA-Anträgen des Unternehmens innerhalb von 12 Monaten sein. Darüber hinaus bereitet Avidity weiterhin eine Bestätigungsstudie vor, um die vollständige weltweite Zulassung von del-zota zu unterstützen.
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