Entrada Therapeutics hat in Europa offiziell klinische Studien für seine innovativen Exon-Skipping-Therapien gestartet, die auf Exon 44 und Exon 45 abzielen – ein bedeutender Meilenstein in der Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD).
Diese experimentellen Therapien zielen auf spezifische genetische Mutationen bei DMD-Patienten ab, um die Dystrophinproduktion wiederherzustellen und die klinischen Ergebnisse zu verbessern. Der Beginn dieser Studien unterstreicht das Engagement von Entrada für die Weiterentwicklung der Präzisionsgenetik und den weltweiten Zugang zu neuartigen Behandlungen für seltene neuromuskuläre Erkrankungen. – Weiterlesen: Was ist Exon-Skipping und wie funktioniert es? –
Inhaltsverzeichnis
Entrada Exon 44 Skipping – NCT07037862 –
Dies ist eine Studie zum Prüfpräparat ENTR-601-44 an Teilnehmern mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), einer seltenen genetischen Erkrankung.
Studienbeginn (voraussichtlich): 2025-06-30
Primärer Abschluss (geschätzt): 2029-03-28
Studienabschluss (geschätzt): 2029-03-28
Anzahl der Teilnehmer (geschätzt): 24
Standorte: Belgien, Italien, Spanien, Vereinigtes Königreich.
Studienberechtigte Altersgruppen: 4 Jahre bis 20 Jahre (Kind, Erwachsener)
Wichtigste Einschluss- und Ausschlusskriterien. – NCT07037862 –
Entrada Exon 45 Skipping – NCT07038824 –
Dies ist eine Studie zum Prüfpräparat ENTR-601-45 an Teilnehmern mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), einer seltenen genetischen Erkrankung.
Studienbeginn (voraussichtlich): 2025-09-30
Primärer Abschluss (geschätzt): 2029-03-01
Studienabschluss (geschätzt): 2029-03-01
Anzahl der Teilnehmer (geschätzt): 24
Standorte: Belgien, Italien, Niederlande, Spanien, Vereinigtes Königreich.
Studienberechtigte Altersgruppen: 4 Jahre bis 20 Jahre (Kind, Erwachsener)
Wichtigste Einschluss- und Ausschlusskriterien. – NCT07038824 –
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