Drei laufende klinische Studien zur Elevidys-Gentherapie in Europa vorübergehend ausgesetzt

Drei laufende klinische Studien zu ELEVIDYS (Delandistrogen Moxeparvovec-Rokl), einer von Sarepta entwickelten und von Roche vermarkteten Gentherapie, wurden von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) vorübergehend gestoppt. Diese erwartete, aber nicht unwillkommene Nachricht löste in der Duchenne-Muskeldystrophie-Gemeinschaft (DMD) tiefe Trauer aus.

Zu den unterbrochenen Studien gehören die von Sarepta gesponserte Phase-3-Studie Envision, in der Elevidys bei Jungen im Alter von 8 bis 17 Jahren untersucht wird, die Phase-2-Studie Envol von Roche, in der Elevidys bei Babys und Neugeborenen untersucht wird, und die Studie 104 von Sarepta, eine Phase-1-Studie zu Elevidys bei Jungen im Alter von 4 bis 9 Jahren mit vorbestehenden Antikörpern gegen einen bestimmten Serotyp.

Vor Roche, Sarepta und EMA war unser türkischer Partner die erste Community, die diese Ankündigung veröffentlichte >>> DMD Dayanisma.

Roche hat einen Brief an die Community herausgegeben, den Sie hier lesen können. (PDF)

Warum wurden die klinischen Studien zu Elevidys abgebrochen?

Nach dem Tod eines 16-jährigen Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie, der am 18. März 2025 eine Infusion mit Elevidys erhalten hatte, änderten sich die Aussichten für die Gentherapie, die zu einem kommerziellen Preis von $3 Millionen vermarktet wird, schlagartig. (Mehr lesen)

Bis die genaue Todesursache eines US-amerikanischen Teenagers, der nach der Einnahme von Elevidys ein akutes Leberversagen (ALF) entwickelte, geklärt ist, forderte die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) die Aussetzung der Studien. Nach dem Tod des Patienten im vergangenen Monat kündigte Sarepta an, die Packungsbeilage von Elevidys um das Sicherheitssignal zu ergänzen.

SRP-9001-104 Vorübergehend angehalten

Quelle: Klinische Studie mit SRP-9001-104

ENVOL (Studie 302) vorübergehend ausgesetzt

Quelle: Klinische Studie mit SRP-9001-302

SRP-9001-303 Vorübergehend angehalten

Quelle: Klinische Studie mit SRP-9001-303

Mehr erfahren: Der türkische Vertreter von DMD WarrioR teilt seine Ansichten zur Elevidys-Gentherapie.

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