أعلنت اليوم شركة SonoThera، وهي شركة تكنولوجيا حيوية متخصصة في معالجة السبب الجذري للأمراض البشرية من خلال تطوير الجيل القادم من الأدوية الجينية، أنها ستقدم بيانات جديدة في المؤتمر الثاني والثلاثين للجمعية الأوروبية للعلاج الجيني والخلوي الذي سيعقد في الفترة من 7 إلى 10 أكتوبر في إشبيلية بإسبانيا.
تركز عرض الملصق على علاج ضمور دوشين العضلي (DMD) باستخدام حمولة ديستروفين بشرية كاملة الطول يتم توصيلها إلى العضلات الهيكلية والقلب والحجاب الحاجز باستخدام تقنية توصيل الموجات فوق الصوتية (UMD) الخاصة بشركة SonoThera RIPPLETM.
النقل بوساطة الموجات فوق الصوتية
تُظهر البيانات الجديدة قدرة RIPPLETM على تمكين التوزيع البيولوجي الواسع النطاق والمستهدف للغاية لتنسيقات الحمولة المتنوعة دون قيود الحجم، وتمكين الأدوية الجينية التي يمكن إعادة جرعاتها، والتي تكون آمنة وجيدة التحمل وفعالة من حيث التكلفة. ما هي طريقة التوصيل بوساطة الموجات فوق الصوتية؟ –
ديستروفين بشري كامل الطول
- تظهر بيانات جديدة قدرة تقنية UMD على تقديم الأدوية الجينية، مما يسمح بالتعبير الكامل عن بروتين الديستروفين البشري في الأنسجة العضلية الهيكلية والقلبية والحجاب الحاجز في نماذج الفئران والرئيسيات غير البشرية (NHP).
- تظهر النتائج أن مستويات عالية من التعبير الدائم عن بروتين الديستروفين البشري تتجاوز 50% من المستويات الذاتية التي تم تحقيقها في NHP.
- يسلط عرض الملصق الضوء على النهج غير الفيروسي وغير الجراحي لـ SonoThera باستخدام التوصيل بوساطة الموجات فوق الصوتية (UMD).
قال كينيث غرينبرغ، الحاصل على درجة الدكتوراه، والرئيس التنفيذي لشركة SonoThera: "تُظهر بياناتنا الجديدة باستمرار إمكانات توصيل الأدوية الجينية بالموجات فوق الصوتية، وقدراتها الفريدة في علاج أمراض معقدة مثل ضمور دوشين العضلي". وأضاف: "على وجه الخصوص، تُظهر القدرة على توصيل ديستروفين بشري كامل الطول ومُستهدف إلى العضلات الهيكلية والقلبية والحجابية، بطريقة متينة وآمنة وقابلة لإعادة الاستخدام وغير جراحية، كيف يُمكن لجامعة ماريلاند التغلب على جميع تحديات خيارات توصيل العلاج الجيني الحالية. نتطلع إلى مشاركة هذه النتائج في مؤتمر ESGCT لهذا العام".
اقرأ المزيد: التجارب السريرية لمرض دوشين (قائمة بجميع الأبحاث)
