أطلقت شركة Entrada Therapeutics رسميًا التجارب السريرية في أوروبا لعلاجاتها المبتكرة لتخطي الإكسون والتي تستهدف الإكسون 44 والإكسون 45 - مما يمثل إنجازًا مهمًا في علاج ضمور العضلات دوشين (DMD).
صُممت هذه العلاجات التجريبية لمعالجة طفرات جينية محددة لدى مرضى دوشين، بهدف استعادة إنتاج الديستروفين وتحسين النتائج السريرية. يُبرز بدء هذه التجارب التزام شركة Entrada بتطوير الطب الوراثي الدقيق وتوسيع نطاق الوصول العالمي إلى علاجات جديدة للأمراض العصبية العضلية النادرة. - اقرأ المزيد: ما هو تخطي الإكسون وكيف يعمل؟ –
جدول المحتويات
Entrada تخطي الإكسون 44 – NCT07037862 –
هذه دراسة للدواء التجريبي ENTR-601-44 في المشاركين الذين يعانون من ضمور العضلات دوشين (DMD)، وهي حالة وراثية نادرة.
بدء الدراسة (مقدر): 2025-06-30
الانتهاء الأولي (تقديري): 2029-03-28
إكمال الدراسة (تقديري): 2029-03-28
عدد المشاركين (تقديري): 24
المواقع:بلجيكا، إيطاليا، إسبانيا، المملكة المتحدة.
الأعمار المؤهلة للدراسة: من 4 سنوات إلى 20 سنة (طفل، بالغ)
معايير الإدراج والاستبعاد الرئيسية. NCT07037862 –
تخطي إكسون 45 Entrada – NCT07038824 –
هذه دراسة للدواء التجريبي ENTR-601-45 في المشاركين الذين يعانون من ضمور العضلات دوشين (DMD)، وهي حالة وراثية نادرة.
بدء الدراسة (مقدر): 2025-09-30
الانتهاء الأولي (تقديري): 2029-03-01
إكمال الدراسة (تقديري): 2029-03-01
عدد المشاركين (تقديري): 24
المواقع:بلجيكا، إيطاليا، هولندا، إسبانيا، المملكة المتحدة.
الأعمار المؤهلة للدراسة: من 4 سنوات إلى 20 سنة (طفل، بالغ)
معايير الإدراج والاستبعاد الرئيسية. NCT07038824 –




فريق التجارب السريرية الأعزاء،,
أكتب بصفتي والدًا لطفل يبلغ من العمر 14 عامًا تم تشخيص إصابته بضمور دوشين العضلي (DMD). وقد تم تأكيد حالته جينيًا، وهو يستجيب للعلاجات التي تستهدف الإكسون 44.
نودّ أن نعرب عن رغبتنا الشديدة في المشاركة في التجارب السريرية في أوروبا التي تتناسب مع طفرته الجينية وفئته العمرية. ونهتم بشكل خاص بالدراسات التي تركز على تخطي الإكسون، أو العلاجات الجينية، أو العلاجات المعدلة للمرض، في حال استيفائه معايير الأهلية.
مقرنا في لاتفيا، ونحن على استعداد للسفر داخل أوروبا إذا أمكن المشاركة. يمكن تقديم جميع الوثائق الطبية المطلوبة، بما في ذلك التقارير الجينية والتقييمات السريرية، عند الطلب.
نشكركم جزيل الشكر على وقتكم وجهودكم والتزامكم بتحسين حياة مرضى ضمور دوشين العضلي. ونُقدّر لكم أي توجيهات أو معلومات جديدة تُشاركونها معنا.