研究

即将推出的用于治疗杜氏肌营养不良症的外显子 44 跳跃疗法

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外显子 44 跳跃疗法代表了治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 的一个有前景的领域，杜氏肌营养不良症是一种以进行性肌肉无力为特征的遗传性疾病......

俄罗斯生物科技公司 Generium 已开始对杜氏肌营养不良症进行基因治疗的临床试验

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Sirius 大学和俄罗斯生物技术公司 Generium 已开始对杜氏肌营养不良症的治疗方法进行临床研究。在一次聚会上...

Cumberland Pharmaceuticals 宣布 DMD 心脏病 FIGHT Duchenne 试验第 2 期取得优异结果

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Cumberland Pharmaceuticals 是一家专注于开发罕见疾病新产品的专业制药公司，今天宣布了其第一阶段的积极顶线结果......

一种新型“Mini-CRISPR”可以更成功地编辑肌营养不良蛋白基因

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一些研究小组一直在尝试创建紧凑型 CRISPR 系统，该系统可以装入单个 AAV 载体中，同时保持编辑功能。...

您应该了解的有关 Genethon 的杜氏肌营养不良症基因疗法 GNT0004 的一切

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该试验的关键阶段计划于 2025 年第二季度开始，目前正由 Genethon 进行准备。Genethon 的基因是什么？
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我们不希望孩子们死于可以治愈的疾病。我们希望给家庭带来希望，并确保所有患有 DMD 的儿童都能得到治疗并恢复健康。

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Scribe Therapeutics 和 Prevail Therapeutics 将在 ASGCT 2025 上分享基于 CRISPR 的体内基因组编辑数据

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Scribe Therapeutics 是一家释放潜力的基因药物公司……

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Capricor Therapeutics 是一家开发转化细胞的生物技术公司……

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