研究

Sarcomatrix 将展示其主要候选药物 S-969 开发的最新进展

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Sarcomatrix Therapeutics 是一家临床阶段的生物技术公司，专注于革命性地治疗肌肉相关疾病，今天宣布将参加 2025 BIO CEO & Investor...

即将推出的用于治疗杜氏肌营养不良症的外显子 44 跳跃疗法

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外显子 44 跳跃疗法代表了治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 的一个有前景的领域，杜氏肌营养不良症是一种以进行性肌肉无力为特征的遗传性疾病......

俄罗斯生物科技公司 Generium 已开始对杜氏肌营养不良症进行基因治疗的临床试验

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Sirius 大学和俄罗斯生物技术公司 Generium 已开始对杜氏肌营养不良症的治疗方法进行临床研究。在一次聚会上...

Cumberland Pharmaceuticals 宣布 DMD 心脏病 FIGHT Duchenne 试验第 2 期取得优异结果

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Cumberland Pharmaceuticals 是一家专注于开发罕见疾病新产品的专业制药公司，今天宣布了其第一阶段的积极顶线结果......

一种新型“Mini-CRISPR”可以更成功地编辑肌营养不良蛋白基因

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一些研究小组一直在尝试创建紧凑型 CRISPR 系统，该系统可以装入单个 AAV 载体中，同时保持编辑功能。...
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我们不希望孩子们死于可以治愈的疾病。我们希望给家庭带来希望，并确保所有患有 DMD 的儿童都能得到治疗并恢复健康。

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Entrada Therapeutics已在欧洲正式启动临床试验……

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Edgewise Therapeutics 是一家领先的肌肉疾病生物制药公司，今天……

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