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俄罗斯生物科技公司 Generium 已开始对杜氏肌营养不良症进行基因治疗的临床试验
研究
Cumberland Pharmaceuticals 宣布 DMD 心脏病 FIGHT Duchenne 试验第 2 期取得优异结果
研究
Entrada Therapeutics 获得英国授权开始 ELEVATE-44-201
研究
一种新型“Mini-CRISPR”可以更成功地编辑肌营养不良蛋白基因
日本新药发布 Brogidirsen NS-089/NCNP-02 治疗杜氏肌营养不良症的首次临床试验(首次人体试验)
研究
DMD 战士
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2025年1月10日
美国国家神经病学和精神病学中心宣布在《细胞报告医学》上发表一篇研究论文,详细介绍了一项研究的结果......
什么是 Ataluren (Translarna)?Ataluren 有什么用途?
研究
DMD 战士
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2025年1月9日
Ataluren (Translarna) 是一种研究药物,用于延缓杜氏肌营养不良症 (DMD) 门诊患者的病情进展,杜氏肌营养不良症是一种进行性致命的神经肌肉疾病......
佩尔什马对 Avicursen (ATL1102) 杜氏肌营养不良症 (DMD) 研究感到失望
研究
DMD 战士
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2025年1月6日
Percheron Therapeutics 宣布,继上一次 IIb 期临床试验结果令人失望之后,该公司将研究 avicursen (ATL1102) 除了治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 之外的其他适应症...
杜氏肌营养不良症的潜在新基因疗法
研究
DMD 战士
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2025年1月5日
2025 年,杜氏肌营养不良症新基因治疗研究的结果将受到好奇的目光。试验阶段...
什么是 Deramiocel?CAP-1002 有什么作用?
研究
DMD 战士
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2025年1月2日
Capricor Therapeutics 是一家开发转化细胞和外泌体疗法用于治疗罕见疾病的生物技术公司,今天宣布已完成提交......
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受欢迎的
家属呼吁欧洲药品管理局(EMA):重新审查Ataluren(Translarna)
DMD 战士
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2025年2月5日