AlltRNA 的工程 tRNA 技术可能为无义突变带来希望

美国生物技术公司 Alltrna 专注于常见突变而不是单独治疗每种疾病,正在开发基于转移 RNA (tRNA) 的药物,旨在为数千种罕见遗传疾病提供全面的治疗。

无论受影响的蛋白质是什么,Alltrna 都在开发专门的 tRNA 药物,可以读取过早终止密码子并恢复受影响蛋白质的产生。

该策略旨在解决传统罕见病药物的缺点,这些药物通常集中针对特定疾病,并且很难为绝大多数罕见遗传疾病找到治疗方法。

Alltrna 首席执行官 Michelle Werner 表示:“我们设计的 tRNA 可用于多种疾病、基因和突变位置。”“通过使用突变特异性方法而非疾病特异性方法,这代表了一种更为通用的患者治疗工具。”

为了应对开展此类研究的挑战,她表示 Alltrna 正在与 FDA 和欧洲药品管理局 (EMA) 等国际监管机构密切合作。据 Werner 称,监管机构正在推广可以同时治疗多种疾病的方法,因为他们了解为非常特殊的人开发药物的困难。[阅读更多: tRNA平台]

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