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SonoThera超声介导的递送方法可将全长肌营养不良蛋白递送至细胞
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Scribe Therapeutics 和 Prevail Therapeutics 将在 ASGCT 2025 上分享基于 CRISPR 的体内基因组编辑数据
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Capricor Therapeutics 宣布完成与 FDA 就 Deramiocel 治疗杜氏肌营养不良症心肌病的中期审查会议
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Dyne Therapeutics 获得欧洲药品管理局 (EMA) 孤儿药资格认定,用于治疗杜氏肌营养不良症的 DYNE-251
Biophytis' BIO101 疗法治疗肌肉减少症或为杜氏肌营养不良症患者带来希望
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DMD 战士
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2025年3月18日
第 2 期临床试验 SARA-INT 发表在《恶病质、肌肉减少症和肌肉》杂志 (JCSM) 上,该杂志是肌肉减少症研究的主要参考期刊......
Eteplirsen (Exondys 51) 治疗可显著减缓杜氏肌营养不良症患者的心脏功能衰退
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DMD 战士
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2025年3月18日
Eteplirsen(Exondys 51)在减缓 DMD 患者心脏功能衰退方面取得了良好成果,并继续显示出在解决关键问题方面的潜力......
Capricor Therapeutics 公布积极数据,证明 Deramiocel 对治疗杜氏肌营养不良症具有长期疗效
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DMD 战士
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2025年3月17日
生物技术公司 Capricor Therapeutics 今天宣布了该公司正在进行的 HOPE-2 开放标签扩展(“OLE”)临床试验的长期积极结果...
ITF Therapeutics LLC 在 MDA 临床和科学会议上展示了 DUVYZAT™ (givinostat) 治疗杜氏肌营养不良症的长期数据
新闻稿
DMD 战士
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2025年3月17日
今天,Italfarmaco 的美国分公司 ITF Therapeutics LLC 宣布了 3 月在德克萨斯州达拉斯举行的肌肉萎缩症协会 (MDA) 临床和科学会议的七份摘要......
Avidity Biosciences 公布 Del-zota 的正面顶线数据,显示肌营养不良蛋白水平持续、统计上显著改善
新闻稿
DMD 战士
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2025年3月17日
Avidity Biosciences 宣布积极的 Del-zota 顶线数据显示,在第 1/2 期 EXPLORE44® 试验中,肌营养不良蛋白、外显子跳跃和肌酸激酶取得了持续、统计学上显著的改善......
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关于 Elevidys 用于治疗杜氏肌营养不良症的常见问题
DMD 战士
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2024年12月26日