Edgewise Therapeutics 宣布 2025 年计划
Edgewise Therapeutics 宣布了其针对杜氏肌营养不良症的 2025 年计划。该公司在一份声明中表示，将优先考虑 Sevasemten。Sevasemten 是一种...
Dyne Therapeutics 宣布计划在 DM1 中使用 DYNE-101，在 DMD 中使用 DYNE-251
Dyne Therapeutics 在 2025 年 1 月 10 日的投资者活动中公布了其疗法 DYNE-101 和 DYNE-251 的积极临床数据。DYNE-101 用于治疗强直性肌营养不良症...
Avidity Biosciences 为三项罕见肌肉疾病项目 2025 年 BLA 提交和商业化做准备
一家致力于开发一种名为抗体寡核苷酸偶联物 (AOCsTM) 的新型 RNA 治疗方法的生物制药公司 Avidity Biosciences, Inc. 今天报告了其...
佩尔什马对 Avicursen (ATL1102) 杜氏肌营养不良症 (DMD) 研究感到失望
Percheron Therapeutics 宣布，继上一次 IIb 期临床试验结果令人失望之后，该公司将研究 avicursen (ATL1102) 除了治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 之外的其他适应症...
Santhera 与 Clinigen Group 签订 AGAMREE (Vamorolone) 供应和分销协议
Santhera Pharmaceuticals 宣布与 Clinigen Group 签署独家协议，负责管理 AGAMREE®（vamorolone）在以下国家的供应和分销...