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FDA 授予日本新药外显子 51 跳跃研究 (NS-051/NCNP-04) 罕见儿科疾病认定

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日本新药与国立神经精神病学中心共同发现了反义寡核苷酸NS-051/NCNP-04。通过省略肌营养不良蛋白基因的一部分...

Elevidys 基因疗法已抵达巴西，费用可能高达 2000 万巴西雷亚尔

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杜氏肌营养不良症 (DMD) 没有明确的治疗方法。Elevidys 基因疗法是一种减缓疾病发展的治疗方法，并且...

3 种获得 FDA 加速审批并由监察长办公室审查的药物引发担忧

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尽管证据不充分且审评人员存在分歧，美国食品药品管理局还是迅速批准了 Biogen 的 Aduhelm、Sarepta 的 Exondys 51（eteplirsen）和 Makena...

Sarepta 重申 2025 年产品净收入总额将达到 $30 亿美元

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正当患有杜氏肌营养不良症的儿童和家庭等待药价下降之际，Sarepta 公布了其 2025 年的盈利预测。多少...

Wave Life Sciences 宣布计划于 2025 年开展外显子 53 跳跃研究

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该公司寻求的未满足的医疗需求主要包括 Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD)、亨廷顿氏病 (HD)、肥胖症和杜氏肌营养不良症 (DMD)......
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我们不希望孩子们死于可以治愈的疾病。我们希望给家庭带来希望，并确保所有患有 DMD 的儿童都能得到治疗并恢复健康。

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世界各地的许多研究公司正在研究治疗方法……

Stitch RNA：杜氏肌营养不良症基因治疗的新方法

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Stitch RNA（StitchR）方法可以加速开发...

Solid Biosciences 计划于 2025 年中期与 FDA 举行会议，讨论 SGT-003 的潜在加速审批途径

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Solid Biosciences 是一家开发精准生命科学的公司……

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一种称为杜氏肌营养不良症 (DMD) 的遗传病...

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肌营养不良蛋白基因治疗机制公司药物状态微肌营养不良蛋白基因替代 Sarepta TherapeuticsElevidys/SRP-9001已批准微肌营养不良蛋白基因替代辉瑞PF-06939926已停产微肌营养不良蛋白基因...

Capricor Therapeutics 提交 DMD 心肌病治疗申请

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Capricor Therapeutics 是一家开发转化细胞和……的生物技术公司。

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