Regenxbio 报告 Rgx-202 基因治疗 Affinity Duchenne 试验的阳性生物标志物数据
REGENXBIO 报告了 RGX-202 AFFINITY DUCHENNE® 试验 I/II 期部分中另外两名患者的新的积极中期数据，RGX-202 是一种差异化药物......
Satellos 在 2025 年肌肉萎缩症协会临床与科学会议上展示了 SAT-3247 1 期试验的初步数据
Satellos Bioscience 是一家生物科技公司，致力于开发新的小分子治疗方法以改善肌肉疾病和障碍的治疗，今天宣布了初步阶段......
Precision BioSciences 在 2025 年肌肉萎缩症协会会议上展示了 PBGENE-DMD 治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 的临床前疗效和耐用性数据……
这种肌营养不良蛋白基因校正方法涉及编辑肌肉卫星干细胞，与合成方法相比，它有可能提高耐久性和功能结果。自……
Sarepta 报告称 16 岁男孩接受 Elevidys 基因治疗后死亡
周二，Sarepta Therapeutics 表示，其针对杜氏肌营养不良症的基因疗法 Elevidys 出现了第一例死亡案例，该疗法发生在......
Italfarmaco 和 Medis 宣布签署 Givinostat 在波罗的海国家等 17 个中欧和东欧国家的独家经销协议
Italfarmaco 和中欧和东欧领先的制药商业化公司 Medis 今天宣布了针对 Italfarmaco 的药物 Givinostat (Duvyzat) 的独家分销协议......