Sarepta Therapeutics宣布日本批准治疗杜氏肌营养不良症的基因疗法ELEVIDYS
3 岁至 8 岁以下、DMD 基因外显子 8 和/或 9 没有缺失且检测结果为阴性的人群……
SonoThera超声介导的递送方法可将全长肌营养不良蛋白递送至细胞
该研究结果目前正在为 SonoThera 的杜氏肌营养不良症 (DMD) 治疗而开发，证明了超声波介导递送技术的能力......
Scribe Therapeutics 和 Prevail Therapeutics 将在 ASGCT 2025 上分享基于 CRISPR 的体内基因组编辑数据
Scribe Therapeutics 是一家致力于释放 CRISPR 改变人类健康的潜力的基因药物公司，今天宣布将参加第 28 届美国社会……
Capricor Therapeutics 宣布完成与 FDA 就 Deramiocel 治疗杜氏肌营养不良症心肌病的中期审查会议
Capricor Therapeutics 是一家开发转化细胞和外泌体疗法来治疗罕见疾病的生物技术公司，今天宣布完成一项...
Dyne Therapeutics 获得欧洲药品管理局 (EMA) 孤儿药资格认定，用于治疗杜氏肌营养不良症的 DYNE-251
今天，Dyne Therapeutics，一家致力于为患有遗传性神经肌肉疾病的患者开发改变生活的治疗方法的临床阶段公司，宣布 DYNE-251 已被指定......