社论

Elevidys 会获得欧洲药品管理局 (EMA) 的批准吗？

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Elevidys 是 Sarepta Therapeutics 开发的一种用于治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 的基因疗法，目前正在接受监管机构的审查……

有资格接受外显子 51 跳跃治疗 (Eteplirsen) 的土耳其 DMD 患者向卫生部申请药物

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DMD Dayanisma 社区由杜氏肌营养不良症儿童家庭创立，受到土耳其众多 DMD 患者的追捧，该社区希望孩子们能够...

Elevidys 在哪些国家获得批准？Elevidys 在欧洲获得批准了吗？

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Elevidys是全球唯一获批的杜氏肌营养不良症基因疗法，并于2023年6月在美国获得加速批准，...

杜氏肌营养不良症：治疗和费用

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孩子出生前的兴奋感会一直持续到孩子出生的那一天。出生后，我们可能还会经历……

世界上第一个接受 Elevidys 基因治疗的女孩：Raniya Scott

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当拉尼娅·斯科特 (Raniya Scott) 只有两岁时，她的世界因一个意想不到的诊断而改变了：杜氏肌营养不良症 (DMD)，这是一组疾病......
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我们不希望孩子们死于可以治愈的疾病。我们希望给家庭带来希望，并确保所有患有 DMD 的儿童都能得到治疗并恢复健康。

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世界各地的许多研究公司正在研究治疗方法……

Stitch RNA：杜氏肌营养不良症基因治疗的新方法

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Stitch RNA（StitchR）方法可以加速开发...

Solid Biosciences 计划于 2025 年中期与 FDA 举行会议，讨论 SGT-003 的潜在加速审批途径

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Solid Biosciences 是一家开发精准生命科学的公司……

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已获批准的治疗方法 5
一种称为杜氏肌营养不良症 (DMD) 的遗传病...

杜氏肌营养不良症的治疗方法（所有研究列表）

研究 12
肌营养不良蛋白基因治疗机制公司药物状态微肌营养不良蛋白基因替代 Sarepta TherapeuticsElevidys/SRP-9001已批准微肌营养不良蛋白基因替代辉瑞PF-06939926已停产微肌营养不良蛋白基因...

Capricor Therapeutics 提交 DMD 心肌病治疗申请

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Capricor Therapeutics 是一家开发转化细胞和……的生物技术公司。

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