社论

在 Wave、Dyne、Regenxbio、Genethon 和其他公司计划提交 FDA 申请期间,杜氏肌营养不良症的潜在安全问题令患者担忧

杜氏肌营养不良症是过去十年中进步最大的治疗领域之一。然而,进步往往包括……

智利卫生部称 Elevidys 基因疗法没有改善的临床证据

Elevidys 基因疗法仍受到各国的质疑,因为该疗法耗资 300 万美元,而且缺乏......

为什么罗氏没有在每个国家申请Elevidys基因疗法的上市许可?

基因疗法,特别是像 Elevidys 这样的疗法,有可能彻底改变杜氏肌营养不良症等罕见和严重遗传疾病的治疗……

关于 Solid Biosciences SGT-003 基因治疗的常见问题

世界各地的许多研究公司都在研究杜氏肌营养不良症(一种最具破坏性的肌肉疾病)的治疗方法。其中一种治疗方法是 Solid Biosciences'...

Elevidys 基因治疗临床试验评论:Elevidys 值得花费吗?

已经引入医药市场的ELEVIDYS(delandistrogene moxeparvovec-rokl)基因疗法,相对于300万美元的费用,效果如何?

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