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社论
Wellcome Trust 捐赠 1000 万英镑用于治疗罕见疾病
社论
第二名患者死亡后,杜氏肌营养不良症患者群体希望了解Elevidys基因疗法的疗效
社论
制药巨头放弃基于 AAV 的基因治疗研究后,杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者的下一步该如何做?
社论
Del-zota(EXPLORE44)可为接受外显子44跳跃治疗的患者提供接近30%的正常肌营养不良蛋白生成
在 Wave、Dyne、Regenxbio、Genethon 和其他公司计划提交 FDA 申请期间,杜氏肌营养不良症的潜在安全问题令患者担忧
社论
DMD 战士
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2025年3月27日
杜氏肌营养不良症是过去十年中进步最大的治疗领域之一。然而,进步往往包括……
智利卫生部称 Elevidys 基因疗法没有改善的临床证据
社论
DMD 战士
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2025年3月26日
Elevidys 基因疗法仍受到各国的质疑,因为该疗法耗资 300 万美元,而且缺乏......
为什么罗氏没有在每个国家申请Elevidys基因疗法的上市许可?
社论
DMD 战士
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2025年3月13日
基因疗法,特别是像 Elevidys 这样的疗法,有可能彻底改变杜氏肌营养不良症等罕见和严重遗传疾病的治疗……
关于 Solid Biosciences SGT-003 基因治疗的常见问题
社论
DMD 战士
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2025年3月8日
世界各地的许多研究公司都在研究杜氏肌营养不良症(一种最具破坏性的肌肉疾病)的治疗方法。其中一种治疗方法是 Solid Biosciences'...
Elevidys 基因治疗临床试验评论:Elevidys 值得花费吗?
社论
DMD 战士
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2025年3月2日
已经引入医药市场的ELEVIDYS(delandistrogene moxeparvovec-rokl)基因疗法,相对于300万美元的费用,效果如何?
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受欢迎的
关于 Elevidys 用于治疗杜氏肌营养不良症的常见问题
DMD 战士
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2024年12月26日