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杜氏肌营养不良症 (DMD) 的北极星步行评估 (NSAA)

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北极星步行评估（NSAA）是一种标准化的、由临床医生管理的工具，旨在评估患有杜氏肌营养不良症（DMD）的可行走男孩的运动能力。.

什么是肌酸激酶 (CK)？肌酸激酶高意味着什么？

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肌酸激酶 (CK)，也称为肌酸磷酸激酶 (CPK)，是一种存在于身体各种组织中的酶，包括心脏、大脑和……

外显子53跳跃疗法分别适用于哪些类型的DMD缺失患者

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杜氏肌营养不良症 (DMD) 是一种使人衰弱的进行性遗传性疾病，主要影响男孩，由于基因突变导致肌肉无力和退化......

杜氏肌营养不良症可通过外显子 51 跳跃疗法治疗的突变和缺失

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杜氏肌营养不良症 (DMD) 是一种由 DMD 基因突变引起的严重遗传性疾病，导致肌肉缺失或几乎缺失......

杜氏肌营养不良症可通过外显子 44 跳跃疗法治疗的突变和缺失

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外显子 44 跳跃已成为针对涉及外显子 44 的特定突变和缺失患者的一种针对性治疗方法。通过恢复阅读框架……
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