Precision BioSciences 宣布启动 PBGENE-DMD (NCT07429240) 的 1/2a 期试验，受试者为 2 至 7 岁的杜氏肌营养不良症门诊患者。. 在本试验中，将对单剂量 FUNCTION-DMD 进行为期 130 周的研究。. 阅读更多： Precision BioSciences 获得美国 FDA 研究性新药申请的批准
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这项 1/2a 期研究旨在评估 PBGENE-DMD 在患有 DMD 且具有适合切除外显子 45-55 的突变的个体中的安全性、耐受性和早期疗效迹象。. 鉴于目前治疗方案的局限性，PBGENE-DMD 提供了一种有希望的新策略，旨在对患有 DMD 的最大分子亚组人群的潜在遗传缺陷进行一次性、持久的纠正。.
本试验最多可招募 18 名参与者。每位参与者的试验参与总时长约为 130 周。.
PBGENE-DMD 1/2a期临床试验是什么？
这是一项早期临床试验，旨在测试一种名为 PBGENE-DMD 的新疗法对患有杜氏肌营养不良症 (DMD) 的男孩和男性患者的疗效。这些患者携带特定的基因突变，可能对该疗法有反应。参与者将通过静脉注射（手臂上的静脉）接受单次剂量的治疗。医生将密切监测安全性、副作用以及治疗起效的早期迹象。.
为了帮助减少可能的免疫反应，参与者在治疗前后还将接受短期药物治疗。.
这项研究分为两部分。第一部分，研究人员将确定一个安全且耐受性良好的剂量。如果该剂量得到确认，第二部分将纳入更多受试者，以进一步评估治疗效果。.
这项研究将有最多 18 名参与者。每位参与者将被跟踪约 2 年半（约 130 周）。.
了解更多： PBGENE-DMD基因编辑疗法：益处、资格和常见问题解答
PBGENE-DMD 阶段 1/2a – NCT07429240
一项 1/2a 期、多中心、开放标签研究，旨在评估 PBGENE-DMD 在杜氏肌营养不良症 (FUNCTION-DMD) 患者中的安全性、耐受性和初步疗效。
学习开始时间（预计）： 2026-03
小学完成情况（预计）： 2029-11
研究完成时间（预计）： 2029-12
参与人数（预估）： 18
研究类型： 介入治疗
地点： 阿肯色州儿童医院
符合学习条件的年龄： 2岁至7岁（儿童）
主要纳入和排除标准。– NCT07429240
如何参与 PBGENE-DMD 1/2a 期临床试验
要参与 PBGENE-DMD 1/2a 期临床试验，您可以使用以下联系信息。. 了解更多: 如何参加杜氏肌营养不良症 (DMD) 临床试验？
姓名： 艾琳·布里斯托
电话号码： +1-610-462-1004
电子邮件： [email protected]
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